[Аплодисменты]
привет спасибо вам, это замечательно
вернуться на сцену, и я ценю
возможность поговорить с вами о
что-то очень близкое и дорогое
Я очень увлечен вылечением duchene
традиция была признана
последние пару лет для создания
уникальная некоммерческая бизнес-модель
Я хочу сказать, что мы установили
чтобы сделать это намеренно, но в основном
мы просто применили логику и здравый смысл
к проблеме, так что немного
Я был воспитан в нормальном
У меня был старший брат и
сестра моя мама всегда называла меня
прагматики в семье и я, потому что
моя мама говорила мне, что я никогда
надоело смотреть вверх на слово
что это значит и столько лет
позже, и я предполагаю, что она
скажите, что я всегда мог сдвинуться
от Планеты план B довольно быстро
без особого стресса или беспокойства и
поэтому я был очень мятежен, когда я был
Молодой я был особенно в подростковом возрасте
Я был почти повстанцем, который искал
и я бы прошел очень
интенсивные стадии того, были ли лошади
или рок-н-ролл или путешествие или что-то еще
я был полностью сосредоточен на том, что
я делал так, что когда я был
в колледже мой друг начал звонить мне
говоря, что у меня была мономания, и я сделал
посмотри это слово, и я не был настоящим
доволен первым определением о
психическое заболевание, поэтому мне нравится думать, что я
больше походили на второй
была чрезмерная концентрация на одном
и поэтому мы в основном закончили
имея огромную огромную проблему, наш сын
Хокин родился в 1997 году, когда ему было пять лет
лет ему был поставлен диагноз Дюшенн
мышечную дистрофию, о которой мы никогда не слышали
это слово раньше, и мы действительно не
знать, что делать, и возникла проблема
в моей жизни, что я честно не имел
Люсьен, и это был огромный Дюшенн
мышечная дистрофия является наиболее распространенной
форма мышечной мышечной дистрофии
влияет на мальчиков, это отлично
хромосомное заболевание обычно
диагноз между тремя и пятью годами
старые обычно к тому времени, когда им исполнилось двенадцать
лет, они прекращают ходить, ограничиваясь
инвалидная коляска в подростковом возрасте
нужна вентиляция, чтобы дышать, они
неспособны двигать руками или даже использовать
клавиатура на компьютере это
ужасный прогноз, который мы исследовали, мы пошли
всем врачам мы были в основном
сказали, что нам говорят, что ты ничего не делаешь
может пойти домой и полюбить вашего ребенка
болезнь поражает все части тела
влияет на мозг,
дистрофин, который является белком, который находится в
мышц, а также в вашем мозгу
есть когнитивные проблемы много раз
эти дети, ваше сердце — это мышцы и
в основном основная причина смерти
сердечная недостаточность обычно с мальчиками
молодые люди в раннем возрасте до конца 20-х годов
это была очень серьезная проблема, мы были
в основном сказали, что наш сын мы были
потеряет его, как большинство родителей
видели их выпускников своих сыновей
из средней школы, так что Дэн пилота, кто
на самом деле был разговор TED несколько лет
назад, что я услышал и действительно вдохновил меня
У меня уже был некоммерческий
в течение нескольких лет и пытаться схватить
только с регулированием пути
все было сделано, там пара
мышечной дистрофии и
Duchenne, и мы попытались
работать с ними, и у нас действительно не было
намерение выйти и начать
но мы слышали
когда мы придумаем новые идеи
способы делать то, что не так
мы делаем что-то здесь, и поэтому мы посмотрели
это и хорошо подумал, что у них нет
вылечить пока за болезнь, и они
действительно не очень далеко, так что, может быть, мы
не должны делать это по-своему и так
поэтому мы создали бизнес
модель и начал двигаться вперед, поэтому Дэн
пилота была очень артикулирована и говорила
о дисфункции того, как благотворительные организации
находятся
и помочь тому, что публика ожидает от
благотворительность кажется, что благотворительные организации
должен работать с очень небольшим
деньги и получить большие результаты, и он почувствовал
и сказал в основном, что это
нереалистично ожидать, что это
бережливость — это мера успеха и
мораль, когда мы в сущности должны быть
думая, что мы должны думать о
решения проблем и установления и
вознаграждение за наши достижения
и для установления высоких целей и достижения
их и не беспокоиться о наших расходах
отношение это как любой бизнес, если у вас есть
для работы на восемьдесят пять процентов
вы будете иметь
жесткое время, и это то, что некоммерческие организации
ожидается, что он в основном сказал
давайте изменим то, как мы думаем
меняя мир так здесь, чтобы Шен тебя
знаю, я думаю, что многое из этого имеет отношение к
тот факт, что мы с мужем пришли
из бизнеса, и мы начали искать
в традиционных некоммерческих организациях и в основном
что у вас было, мы бы знали
некоммерческая организация выходит и работает действительно
действительно сложно собрать деньги у людей
как вы, чтобы пожертвовать в медицинских
исследуйте, что это значит, вы даете
пожертвования в виде гранта на
академическое учреждение и ученые
там вы работаете над спонсируемыми исследованиями
программы, и вы знаете, если
наука успешна и многообещающая
биотехнологическая или фармацевтическая компания может
зайти и лицензировать эту технологию и
если этот препарат разработан, и это
коммерчески успешный, тогда биотехнологический
и фармацевтическая компания
много денег, а вы — некоммерческая организация
вернуться к своим донорам и попросить больше
деньги, чтобы сделать это снова, это очень
очень трудно собрать деньги, чтобы вылечить
голень сделали, мы создали то , что называется
венчурной филантропической модели и фактически
мы не создали его, это было
вид неизвестной фразы, когда мы
начала эту организацию, но несколько
организации уже добились успеха
бизнес-модели
а именно на самом деле один кистозный фиброз
сделал фантастическую работу с этим так
в основном здесь , чтобы шен мы берем
пожертвования, и мы работаем с биотехнологиями и
фармацевтических компаний столько, сколько мы
может ли разница между этими двумя
модели и то, что определяет успех
успеха академического учреждения
означает получение публикации опубликованной публикации
для фармацевтической или биотехнологической компании
означает наличие препарата, который работает так
лечение Дюшен знает, что фармацевтические компании
делать наркотики, и поэтому почему бы не
поэтому мы начали сотрудничество с
с фармацевтическими компаниями, где мы
фактически инвестировать, и если бы
коммерческий успех, тогда часть этого
возвращение вернется, чтобы вылечить duchene
что мы могли бы пойти и реинвестировать в дальнейшем
исследования, и поэтому нам еще нужно вернуться
донорам, потому что, как вы увидите
через минуту вы знаете, что устали разворачивать средства
и если мы собираемся перейти к более
проектов, которые нам необходимо продолжать поднимать
но это не улица с односторонним движением
является примером, который на самом деле
успешное исследование случай в 2004 году лечение
duchene и в течение нескольких лет инвестировали
два миллиона долларов в маленький крошечный
биотехнологической компании под названием presenza и
нидерланды, и мы прошли через взлеты и
с их разработкой лекарств
и, наконец, в 2015 году
биотехнологическая компания в северной Калифорнии
купил их под названием BioMarin и когда
эта сделка произошла двумя
миллиона долларов мы смогли вернуться
около семи миллионов долларов от этого
которые мы затем переделали в пять
дополнительные исследовательские проекты четыре
они являются биотехнологическими компаниями, один из которых
будучи академическим институтом бамбука
Терапия — компания генной терапии
который потенциально может вылечить
исправление ДНК, и мы вложили деньги
в то, что в две тысячи
Январь 2016 август 2016 г. Pfizer купил
их в будущем, если это будет успешным
и, надеюсь, вы будете знать
какой — то момент излечение издание будет иметь возможность
возьмите те средства, которые мы получаем от этого
и реинвестированная эпоха Козерога
имеет эксосомы стволовых клеток сердца
доставляется непосредственно к сердечнику, и это
находится в фазе 12 снова, мы ждем
результаты за то, что мили воскресили Эрика
небольшие компании, которые вылечили издание, были
первоначальный воскрешение спонсора был прав
из USC мы создали стартап
компании и лицензии на технологию, поэтому
это действительно интересно видеть, что
одна инвестиция, начатая с
таких людей, как ты, в комнате
доверяя организации, которая заботится
так много о болезни, и у нас есть
Лучшие эксперты в мире, которые вы можете увидеть
как это то, что средства, которые дают доноры
мы заработали и способны расти так
это бизнес-модель, которую мы
хотел бы работать с нами в основном
найти лучшие области науки и другое
вещь, которая устанавливает исключение из
традиционные некоммерческие организации
традиционные некоммерческие организации, которые финансируют медицинские
исследования вы знаете очень очень эксперт
Совет советников с учеными
и они раз в год собираются вместе и
они делают призыв к предложениям, и они
встречаться, и они забивают, и это ты знаешь
это очень высокий уровень встречи, и они
найти лучшую науку, это здорово
но что, если что, если есть определенные
части этого заболевания, которые не являются
рассмотрены предложениями о том, что они
случиться, и мы берем сверху вниз
посмотрите, где мы в основном смотрим на это
и мы понимаем, что это сердечный
его диафрагмальная недостаточность мышц
хрупкие кости — это воспаление и
фиброз, и вы знаете замену гена
и исправление гена и всех этих
разные вещи, которые нужно принять
поэтому мы смотрим на это как на
сверху вниз, как мы должны навязывать свою волю
по науке
и поэтому мы в основном выходим и устанавливаем
цели, которые мы хотим решить, и мы
найти лучших людей для работы над этим и
если никто этого не делает, мы создаем это и
это получилось очень успешным
что-то другое, что отличает лечение
я думаю, по крайней мере, на
некоммерческой организации, с которой я знаком
пространство мышечной дистрофии — это когда
Пришло время нанять нашу команду, я не пошел
академическим учреждениям, если
компании делают наркотики, тогда я хотел
нанять профессионала из
фармацевтический бизнес, который мы сделали
с 30 мы наняли ученого с 30
лет биотехнологической и фармацевтической
опыт, который может реально помочь нам
через процесс разработки лекарств мы
нанял кого-то из венчурного капитала
фирма, которая находится в Стэнфордской торговле Стэнфорд
обучение и B, которые могут помочь нам разработать
эти сделки и действительно работают с
биотехнологических компаний, и поэтому мы находим
проектов мы находим лучшие проекты, которые мы
финансировать их, и мы также
предлагая наш опыт пациента
доступ к ключевым лидерам общественного мнения, и мы
способный способствовать их
к надежде на коммерциализацию, поэтому
венчурная филантропия II верю в мое
мнение заключается в том, что некоммерческие организации
должны быть запущены, если возможно, они
снова самообеспечение
действительно очень тяжело и никогда не остановится
сбор денег через наши гала и наши
сбор средств , и это действительно ядро
но мы можем сказать нашим донорам, что
мы будем использовать деньги, которые
вы даете нам и выращиваете его, будучи умным
без денег это реплицируемо Я нахожусь
несколько панелей, разговаривающих с другими
некоммерческих организаций, особенно в
редкое заболевание, пытающееся помочь
они понимают, что вы знаете разные
модели финансирования, независимо от того,
конвертируемые ноты лицензионные платежи
соглашений есть много, чтобы учиться и
мы взяли меня лично
долгое время, чтобы узнать, что
и я думаю, что это модель, которая
начинают много тиражироваться
некоммерческая организация — это способ
революционизировать медицинские исследования
и для меня самая важная часть
это способ получить значимые средства
и я не говорю, что ты знаешь десять двадцать
тысячи долларов, которые мы говорим
миллион или два миллиона долларов, где мы
может реально увидеть проект и сделать его
Бывают быстрые столь значимые средства, которые
вернуться к людям, которые заботятся о
большинство из того, что они собираются делать с
деньги, поэтому мы заботимся больше, чем кто-либо
мы заботимся больше, чем фармацевтические или
биотехнологические компании об успехе
этого конкретного препарата, и поэтому, когда мы
иметь контроль над этим, и мы имеем право
он идет гораздо быстрее , и снова вернуться к
Dan pilotis указывает, что это похоже на давайте
успех награды и успех в
медицинские исследования — это лекарства, которые помогают
пациенты не публикуются
в журналах, и поэтому все предприятие
филантропия вознаграждает успех
результаты, о которых мы говорили в прошлом году, мы
на самом деле было первое одобрение препарата для
duchene это была длинная и скалистая дорога
там мы многому научились
много ошибок и много способов
что мы будем делать что-то по-другому в
будущее, но у нас есть один препарат
чтобы мы знали, что можем это сделать
препарат не является лекарством, у нас все еще есть длинный
путь к нему не относится к первичной
причиной смерти, которая является сердечной недостаточностью
и он относится только к тринадцати
процентов пациентов, но это начало
и мой муж всегда использует Роджера
Баннистер четырехминутной мили, который
пока Роджер Баннистер не станет
четырехминутная миля никто не верил, что они
мог сделать это, и после того, как он сделал это,
людей сделали такую запись, и поэтому мы
что мы так близки к тому, чтобы
опора на возможность лечения многих
больше мальчиков гораздо более значимым образом
так что это немного плиток arns
оценок, и это показывает в основном вас
знать сверху вниз
независимо от того, заменяет ли он
дистрофин, который отсутствует,
сердечной недостаточности мы финансировали инициативу
помочь компаниям лучше понять
клинических испытаний для ускорения
потому что FDA было очень
очень сложно, поэтому нам пришлось учиться
как работать с FDA, чтобы дать им
информацию, которая им нужна в
путь, который они подписали на нем
в основном я вернусь к X оникс и
эти другие эти другие, о которых я говорил
так что недавно на этой неделе
В понедельник мы только что объявили о формировании
новой компании под названием X onyx и I
не знаю, слышал ли кто-нибудь из вас
редактирование гена или четкое литье девять, но
он взят в научный мир штурмом
это средство для входа и почти как
используя ножницы для редактирования гена и
это вместе так , как вы хотите его
быть и есть так много надежды на это
технологии для лечения столь многих заболеваний и
сделать это не только хронической проблемой,
вы должны продолжать лечение, но
на самом деле лечение, и это то, где мы
двигаясь так, чтобы говорить о проблеме
решение большой возможности проблемы
заключается в том, что три компании три
публичные компании, которые работают над
Крис Берк — 9 технологий для публики
компании, что означает, что они являются их
ответственности перед акционерами и
поэтому они будут работать над
с низким весом, что означает
они будут работать над болезнями
где есть как один орган, поэтому
сейчас они работают, например
Я выдумываю, когда смотришь на мышечную массу
много мышц в нашем теле, и это
распространяться повсюду, так что просто
глядя на затраты на лечение
глазное яблоко против мышц
ваше тело очень
дорогая система доставки и лекарство
не говоря уже о том, как вы
получить его по всему телу, это один
до
вводить иглу в конкретный орган
и вылечить его, это еще одна вещь, чтобы получить его
по всему телу такая замечательная технология
большая проблема, с которой они не хотят работать
блюдо прямо сейчас, и каково это
быть родителем и видеть технологию, которая
может вылечить вашего малыша, и никто не хочет
коснитесь его, потому что он не подходит
бизнес-модель в этом конкретном пункте
так что вы можете найти решение
и наше решение заключалось в создании компании
называемый X onyx, мы лицензировали технологию
от UT Southwestern dr. Эрик Олсон — это
главный биолог мышц в России
Кристофера, и мы просто
наше объявление на этой неделе, и мы
очень возбужденно это другое
проект, что я очень взволнован
поэтому компания, у которой был препарат, который не прошел
получить одобрение от FDA, и все же
было показано, что он эффективен у детей и поэтому
здесь у вас есть дихотомия между тем, что
FDA видно на бумаге, и что
родители и дети
их жизни, где они отвечают
везде от стабилизации из
болезнь, которая является хорошей вещью
стабилизация действительно хороша в duchene
а также некоторые из детей на самом деле
восстановление функции и улучшение
образ жизни и езды на велосипедах, или они никогда
сможет это сделать до этого и просто
улучшить качество жизни, а затем
наркотики говорят от них, потому что FDA
не могли видеть, что видели родители
это произошло около девяти месяцев назад и
родители были опустошены, и я
очень близко со многими из них, и поэтому мы
мы работали очень тяжело, и снова здесь
большая проблема — препарат, который работает, не может получить
это ребенку, чтобы сделать очень
короткая короткая история, мы создали другую
некоммерческая организация, называемая CD-доступом, и мы
договорились с компанией о передаче
наркотиков для этой некоммерческой, и мы сейчас
в распределении и доставке лекарств
бизнес всегда есть способ и
всегда план B
и я призываю всех некоммерческих организаций думать
вне коробки и цифра это не
о работе организации, о которой идет речь
найти лекарство, так что это Хокин, он был
номер 88 по футбольной команде мудреца он
говорил о поиске решения
любил любить футбол всегда и когда
он был диагностирован с Дюшенном, это было
просто разрушительный он всегда имел мяч в
его рука все время, когда он был молод
и поэтому благодаря тренерам здесь
больной и мой муж
постоянный Хокин смог быть частью
футбольная команда, и это было просто
потрясающая история и сцена
была такой частью нашей жизни и
это очень приятно быть здесь
он теперь в USC в журналистике и
написав шторм, поэтому я просто хотел бы
сказать спасибо, и я хотел бы, если бы
возможно, здесь вдохновляют людей
дети, если у вас есть некоторые причуды
что люди прокомментируют это
обнимай его, ты знаешь, что Бог дает нам
подарки, а иногда и нелегко
и иногда они заставляют вас чувствовать
неудобно, и вы не вписываетесь в
очень хорошо, но есть причина, по которой вы
есть подарок, и мой мой совет вам
пусть это позволит ему сыграть себя и найти
который вы можете использовать, чтобы помочь другим
люди благодарю вас
[Аплодисменты]
привет спасибо вам, это замечательно
вернуться на сцену, и я ценю
возможность поговорить с вами о
что-то очень близкое и дорогое
Я очень увлечен вылечением duchene
традиция была признана
последние пару лет для создания
уникальная некоммерческая бизнес-модель
Я хочу сказать, что мы установили
чтобы сделать это намеренно, но в основном
мы просто применили логику и здравый смысл
к проблеме, так что немного
Я был воспитан в нормальном
У меня был старший брат и
сестра моя мама всегда называла меня
прагматики в семье и я, потому что
моя мама говорила мне, что я никогда
надоело смотреть вверх на слово
что это значит и столько лет
позже, и я предполагаю, что она
скажите, что я всегда мог сдвинуться
от Планеты план B довольно быстро
без особого стресса или беспокойства и
поэтому я был очень мятежен, когда я был
Молодой я был особенно в подростковом возрасте
Я был почти повстанцем, который искал
и я бы прошел очень
интенсивные стадии того, были ли лошади
или рок-н-ролл или путешествие или что-то еще
я был полностью сосредоточен на том, что
я делал так, что когда я был
в колледже мой друг начал звонить мне
говоря, что у меня была мономания, и я сделал
посмотри это слово, и я не был настоящим
доволен первым определением о
психическое заболевание, поэтому мне нравится думать, что я
больше походили на второй
была чрезмерная концентрация на одном
и поэтому мы в основном закончили
имея огромную огромную проблему, наш сын
Хокин родился в 1997 году, когда ему было пять лет
лет ему был поставлен диагноз Дюшенн
мышечную дистрофию, о которой мы никогда не слышали
это слово раньше, и мы действительно не
знать, что делать, и возникла проблема
в моей жизни, что я честно не имел
Люсьен, и это был огромный Дюшенн
мышечная дистрофия является наиболее распространенной
форма мышечной мышечной дистрофии
влияет на мальчиков, это отлично
хромосомное заболевание обычно
диагноз между тремя и пятью годами
старые обычно к тому времени, когда им исполнилось двенадцать
лет, они прекращают ходить, ограничиваясь
инвалидная коляска в подростковом возрасте
нужна вентиляция, чтобы дышать, они
неспособны двигать руками или даже использовать
клавиатура на компьютере это
ужасный прогноз, который мы исследовали, мы пошли
всем врачам мы были в основном
сказали, что нам говорят, что ты ничего не делаешь
может пойти домой и полюбить вашего ребенка
болезнь поражает все части тела
влияет на мозг,
дистрофин, который является белком, который находится в
мышц, а также в вашем мозгу
есть когнитивные проблемы много раз
эти дети, ваше сердце — это мышцы и
в основном основная причина смерти
сердечная недостаточность обычно с мальчиками
молодые люди в раннем возрасте до конца 20-х годов
это была очень серьезная проблема, мы были
в основном сказали, что наш сын мы были
потеряет его, как большинство родителей
видели их выпускников своих сыновей
из средней школы, так что Дэн пилота, кто
на самом деле был разговор TED несколько лет
назад, что я услышал и действительно вдохновил меня
У меня уже был некоммерческий
в течение нескольких лет и пытаться схватить
только с регулированием пути
все было сделано, там пара
мышечной дистрофии и
Duchenne, и мы попытались
работать с ними, и у нас действительно не было
намерение выйти и начать
но мы слышали
когда мы придумаем новые идеи
способы делать то, что не так
мы делаем что-то здесь, и поэтому мы посмотрели
это и хорошо подумал, что у них нет
вылечить пока за болезнь, и они
действительно не очень далеко, так что, может быть, мы
не должны делать это по-своему и так
поэтому мы создали бизнес
модель и начал двигаться вперед, поэтому Дэн
пилота была очень артикулирована и говорила
о дисфункции того, как благотворительные организации
находятся
и помочь тому, что публика ожидает от
благотворительность кажется, что благотворительные организации
должен работать с очень небольшим
деньги и получить большие результаты, и он почувствовал
и сказал в основном, что это
нереалистично ожидать, что это
бережливость — это мера успеха и
мораль, когда мы в сущности должны быть
думая, что мы должны думать о
решения проблем и установления и
вознаграждение за наши достижения
и для установления высоких целей и достижения
их и не беспокоиться о наших расходах
отношение это как любой бизнес, если у вас есть
для работы на восемьдесят пять процентов
вы будете иметь
жесткое время, и это то, что некоммерческие организации
ожидается, что он в основном сказал
давайте изменим то, как мы думаем
меняя мир так здесь, чтобы Шен тебя
знаю, я думаю, что многое из этого имеет отношение к
тот факт, что мы с мужем пришли
из бизнеса, и мы начали искать
в традиционных некоммерческих организациях и в основном
что у вас было, мы бы знали
некоммерческая организация выходит и работает действительно
действительно сложно собрать деньги у людей
как вы, чтобы пожертвовать в медицинских
исследуйте, что это значит, вы даете
пожертвования в виде гранта на
академическое учреждение и ученые
там вы работаете над спонсируемыми исследованиями
программы, и вы знаете, если
наука успешна и многообещающая
биотехнологическая или фармацевтическая компания может
зайти и лицензировать эту технологию и
если этот препарат разработан, и это
коммерчески успешный, тогда биотехнологический
и фармацевтическая компания
много денег, а вы — некоммерческая организация
вернуться к своим донорам и попросить больше
деньги, чтобы сделать это снова, это очень
очень трудно собрать деньги, чтобы вылечить
голень сделали, мы создали то , что называется
венчурной филантропической модели и фактически
мы не создали его, это было
вид неизвестной фразы, когда мы
начала эту организацию, но несколько
организации уже добились успеха
бизнес-модели
а именно на самом деле один кистозный фиброз
сделал фантастическую работу с этим так
в основном здесь , чтобы шен мы берем
пожертвования, и мы работаем с биотехнологиями и
фармацевтических компаний столько, сколько мы
может ли разница между этими двумя
модели и то, что определяет успех
успеха академического учреждения
означает получение публикации опубликованной публикации
для фармацевтической или биотехнологической компании
означает наличие препарата, который работает так
лечение Дюшен знает, что фармацевтические компании
делать наркотики, и поэтому почему бы не
поэтому мы начали сотрудничество с
с фармацевтическими компаниями, где мы
фактически инвестировать, и если бы
коммерческий успех, тогда часть этого
возвращение вернется, чтобы вылечить duchene
что мы могли бы пойти и реинвестировать в дальнейшем
исследования, и поэтому нам еще нужно вернуться
донорам, потому что, как вы увидите
через минуту вы знаете, что устали разворачивать средства
и если мы собираемся перейти к более
проектов, которые нам необходимо продолжать поднимать
но это не улица с односторонним движением
является примером, который на самом деле
успешное исследование случай в 2004 году лечение
duchene и в течение нескольких лет инвестировали
два миллиона долларов в маленький крошечный
биотехнологической компании под названием presenza и
нидерланды, и мы прошли через взлеты и
с их разработкой лекарств
и, наконец, в 2015 году
биотехнологическая компания в северной Калифорнии
купил их под названием BioMarin и когда
эта сделка произошла двумя
миллиона долларов мы смогли вернуться
около семи миллионов долларов от этого
которые мы затем переделали в пять
дополнительные исследовательские проекты четыре
они являются биотехнологическими компаниями, один из которых
будучи академическим институтом бамбука
Терапия — компания генной терапии
который потенциально может вылечить
исправление ДНК, и мы вложили деньги
в то, что в две тысячи
Январь 2016 август 2016 г. Pfizer купил
их в будущем, если это будет успешным
и, надеюсь, вы будете знать
какой — то момент излечение издание будет иметь возможность
возьмите те средства, которые мы получаем от этого
и реинвестированная эпоха Козерога
имеет эксосомы стволовых клеток сердца
доставляется непосредственно к сердечнику, и это
находится в фазе 12 снова, мы ждем
результаты за то, что мили воскресили Эрика
небольшие компании, которые вылечили издание, были
первоначальный воскрешение спонсора был прав
из USC мы создали стартап
компании и лицензии на технологию, поэтому
это действительно интересно видеть, что
одна инвестиция, начатая с
таких людей, как ты, в комнате
доверяя организации, которая заботится
так много о болезни, и у нас есть
Лучшие эксперты в мире, которые вы можете увидеть
как это то, что средства, которые дают доноры
мы заработали и способны расти так
это бизнес-модель, которую мы
хотел бы работать с нами в основном
найти лучшие области науки и другое
вещь, которая устанавливает исключение из
традиционные некоммерческие организации
традиционные некоммерческие организации, которые финансируют медицинские
исследования вы знаете очень очень эксперт
Совет советников с учеными
и они раз в год собираются вместе и
они делают призыв к предложениям, и они
встречаться, и они забивают, и это ты знаешь
это очень высокий уровень встречи, и они
найти лучшую науку, это здорово
но что, если что, если есть определенные
части этого заболевания, которые не являются
рассмотрены предложениями о том, что они
случиться, и мы берем сверху вниз
посмотрите, где мы в основном смотрим на это
и мы понимаем, что это сердечный
его диафрагмальная недостаточность мышц
хрупкие кости — это воспаление и
фиброз, и вы знаете замену гена
и исправление гена и всех этих
разные вещи, которые нужно принять
поэтому мы смотрим на это как на
сверху вниз, как мы должны навязывать свою волю
по науке
и поэтому мы в основном выходим и устанавливаем
цели, которые мы хотим решить, и мы
найти лучших людей для работы над этим и
если никто этого не делает, мы создаем это и
это получилось очень успешным
что-то другое, что отличает лечение
я думаю, по крайней мере, на
некоммерческой организации, с которой я знаком
пространство мышечной дистрофии — это когда
Пришло время нанять нашу команду, я не пошел
академическим учреждениям, если
компании делают наркотики, тогда я хотел
нанять профессионала из
фармацевтический бизнес, который мы сделали
с 30 мы наняли ученого с 30
лет биотехнологической и фармацевтической
опыт, который может реально помочь нам
через процесс разработки лекарств мы
нанял кого-то из венчурного капитала
фирма, которая находится в Стэнфордской торговле Стэнфорд
обучение и B, которые могут помочь нам разработать
эти сделки и действительно работают с
биотехнологических компаний, и поэтому мы находим
проектов мы находим лучшие проекты, которые мы
финансировать их, и мы также
предлагая наш опыт пациента
доступ к ключевым лидерам общественного мнения, и мы
способный способствовать их
к надежде на коммерциализацию, поэтому
венчурная филантропия II верю в мое
мнение заключается в том, что некоммерческие организации
должны быть запущены, если возможно, они
снова самообеспечение
действительно очень тяжело и никогда не остановится
сбор денег через наши гала и наши
сбор средств , и это действительно ядро
но мы можем сказать нашим донорам, что
мы будем использовать деньги, которые
вы даете нам и выращиваете его, будучи умным
без денег это реплицируемо Я нахожусь
несколько панелей, разговаривающих с другими
некоммерческих организаций, особенно в
редкое заболевание, пытающееся помочь
они понимают, что вы знаете разные
модели финансирования, независимо от того,
конвертируемые ноты лицензионные платежи
соглашений есть много, чтобы учиться и
мы взяли меня лично
долгое время, чтобы узнать, что
и я думаю, что это модель, которая
начинают много тиражироваться
некоммерческая организация — это способ
революционизировать медицинские исследования
и для меня самая важная часть
это способ получить значимые средства
и я не говорю, что ты знаешь десять двадцать
тысячи долларов, которые мы говорим
миллион или два миллиона долларов, где мы
может реально увидеть проект и сделать его
Бывают быстрые столь значимые средства, которые
вернуться к людям, которые заботятся о
большинство из того, что они собираются делать с
деньги, поэтому мы заботимся больше, чем кто-либо
мы заботимся больше, чем фармацевтические или
биотехнологические компании об успехе
этого конкретного препарата, и поэтому, когда мы
иметь контроль над этим, и мы имеем право
он идет гораздо быстрее , и снова вернуться к
Dan pilotis указывает, что это похоже на давайте
успех награды и успех в
медицинские исследования — это лекарства, которые помогают
пациенты не публикуются
в журналах, и поэтому все предприятие
филантропия вознаграждает успех
результаты, о которых мы говорили в прошлом году, мы
на самом деле было первое одобрение препарата для
duchene это была длинная и скалистая дорога
там мы многому научились
много ошибок и много способов
что мы будем делать что-то по-другому в
будущее, но у нас есть один препарат
чтобы мы знали, что можем это сделать
препарат не является лекарством, у нас все еще есть длинный
путь к нему не относится к первичной
причиной смерти, которая является сердечной недостаточностью
и он относится только к тринадцати
процентов пациентов, но это начало
и мой муж всегда использует Роджера
Баннистер четырехминутной мили, который
пока Роджер Баннистер не станет
четырехминутная миля никто не верил, что они
мог сделать это, и после того, как он сделал это,
людей сделали такую запись, и поэтому мы
что мы так близки к тому, чтобы
опора на возможность лечения многих
больше мальчиков гораздо более значимым образом
так что это немного плиток arns
оценок, и это показывает в основном вас
знать сверху вниз
независимо от того, заменяет ли он
дистрофин, который отсутствует,
сердечной недостаточности мы финансировали инициативу
помочь компаниям лучше понять
клинических испытаний для ускорения
потому что FDA было очень
очень сложно, поэтому нам пришлось учиться
как работать с FDA, чтобы дать им
информацию, которая им нужна в
путь, который они подписали на нем
в основном я вернусь к X оникс и
эти другие эти другие, о которых я говорил
так что недавно на этой неделе
В понедельник мы только что объявили о формировании
новой компании под названием X onyx и I
не знаю, слышал ли кто-нибудь из вас
редактирование гена или четкое литье девять, но
он взят в научный мир штурмом
это средство для входа и почти как
используя ножницы для редактирования гена и
это вместе так , как вы хотите его
быть и есть так много надежды на это
технологии для лечения столь многих заболеваний и
сделать это не только хронической проблемой,
вы должны продолжать лечение, но
на самом деле лечение, и это то, где мы
двигаясь так, чтобы говорить о проблеме
решение большой возможности проблемы
заключается в том, что три компании три
публичные компании, которые работают над
Крис Берк — 9 технологий для публики
компании, что означает, что они являются их
ответственности перед акционерами и
поэтому они будут работать над
с низким весом, что означает
они будут работать над болезнями
где есть как один орган, поэтому
сейчас они работают, например
Я выдумываю, когда смотришь на мышечную массу
много мышц в нашем теле, и это
распространяться повсюду, так что просто
глядя на затраты на лечение
глазное яблоко против мышц
ваше тело очень
дорогая система доставки и лекарство
не говоря уже о том, как вы
получить его по всему телу, это один
до
вводить иглу в конкретный орган
и вылечить его, это еще одна вещь, чтобы получить его
по всему телу такая замечательная технология
большая проблема, с которой они не хотят работать
блюдо прямо сейчас, и каково это
быть родителем и видеть технологию, которая
может вылечить вашего малыша, и никто не хочет
коснитесь его, потому что он не подходит
бизнес-модель в этом конкретном пункте
так что вы можете найти решение
и наше решение заключалось в создании компании
называемый X onyx, мы лицензировали технологию
от UT Southwestern dr. Эрик Олсон — это
главный биолог мышц в России
Кристофера, и мы просто
наше объявление на этой неделе, и мы
очень возбужденно это другое
проект, что я очень взволнован
поэтому компания, у которой был препарат, который не прошел
получить одобрение от FDA, и все же
было показано, что он эффективен у детей и поэтому
здесь у вас есть дихотомия между тем, что
FDA видно на бумаге, и что
родители и дети
их жизни, где они отвечают
везде от стабилизации из
болезнь, которая является хорошей вещью
стабилизация действительно хороша в duchene
а также некоторые из детей на самом деле
восстановление функции и улучшение
образ жизни и езды на велосипедах, или они никогда
сможет это сделать до этого и просто
улучшить качество жизни, а затем
наркотики говорят от них, потому что FDA
не могли видеть, что видели родители
это произошло около девяти месяцев назад и
родители были опустошены, и я
очень близко со многими из них, и поэтому мы
мы работали очень тяжело, и снова здесь
большая проблема — препарат, который работает, не может получить
это ребенку, чтобы сделать очень
короткая короткая история, мы создали другую
некоммерческая организация, называемая CD-доступом, и мы
договорились с компанией о передаче
наркотиков для этой некоммерческой, и мы сейчас
в распределении и доставке лекарств
бизнес всегда есть способ и
всегда план B
и я призываю всех некоммерческих организаций думать
вне коробки и цифра это не
о работе организации, о которой идет речь
найти лекарство, так что это Хокин, он был
номер 88 по футбольной команде мудреца он
говорил о поиске решения
любил любить футбол всегда и когда
он был диагностирован с Дюшенном, это было
просто разрушительный он всегда имел мяч в
его рука все время, когда он был молод
и поэтому благодаря тренерам здесь
больной и мой муж
постоянный Хокин смог быть частью
футбольная команда, и это было просто
потрясающая история и сцена
была такой частью нашей жизни и
это очень приятно быть здесь
он теперь в USC в журналистике и
написав шторм, поэтому я просто хотел бы
сказать спасибо, и я хотел бы, если бы
возможно, здесь вдохновляют людей
дети, если у вас есть некоторые причуды
что люди прокомментируют это
обнимай его, ты знаешь, что Бог дает нам
подарки, а иногда и нелегко
и иногда они заставляют вас чувствовать
неудобно, и вы не вписываетесь в
очень хорошо, но есть причина, по которой вы
есть подарок, и мой мой совет вам
пусть это позволит ему сыграть себя и найти
который вы можете использовать, чтобы помочь другим
люди благодарю вас
[Аплодисменты]
Please follow and like us:
Be First to Comment