Working Differently To Cure Duchenne | Debra Miller | TEDxSageHillSchool

[Applausi]
ciao grazie mille è meraviglioso
essere di nuovo sul palco e apprezzo il
opportunità di parlarti
qualcosa che è molto vicino e caro e
Sono molto appassionato di curare duchene
la tradizione è stata riconosciuta rispetto al
ultimi due anni per creare un
modello di business unico senza scopo di lucro il
la realtà è che vorrei dire che abbiamo impostato
fuori per fare questo di proposito, ma fondamentalmente
abbiamo appena applicato la logica e il buon senso
a un problema quindi un po ‘di
sfondo Sono stato sollevato in una normale
ho avuto un fratello maggiore e
mia sorella era solita chiamarmi sempre
pragmatici in famiglia e io perché
è stata mia madre a dirmi che non l’ ho mai fatto
preoccupato a cercare la parola da capire
cosa significava e così tanti anni
più tardi e credo che lei lo farebbe
dimmi che sono sempre stato in grado di cambiare
dal Pianeta un piano B abbastanza rapidamente
senza molto stress o ansia e
quindi ero anche molto ribelle quando ero
giovane ero soprattutto i miei anni da adolescente
Ero praticamente un ribelle in cerca di a
causa e vorrei passare molto
fasi intense del fatto che si trattasse di cavalli
o rock and roll o viaggiare o qualsiasi altra cosa
ero completamente concentrato su cosa
stavo facendo al punto che quando ero
al college il mio amico ha iniziato a chiamarmi
dicendo che avevo la monomania e l’ho fatto
guarda questa parola e non ero reale
soddisfatto della prima definizione su
malattia mentale quindi mi piace pensare che io
frequentato più verso il numero due che
era eccessiva concentrazione su un singolo
soggetto e quindi fondamentalmente siamo finiti
avendo un enorme enorme problema, nostro figlio
Hawkin è nato nel 1997 quando aveva cinque anni
a anni fu diagnosticato con Duchenne
distrofia muscolare di cui non avevamo mai sentito parlare
questa parola prima e davvero no
sapere cosa fare e c’era un problema
nella mia vita che onestamente non avevo
un
Lucien ed era enorme Duchenne
la distrofia muscolare è la più comune
forma di distrofia muscolare muscolare
colpisce i ragazzi è un eccellente
malattia cromosomica di solito
diagnosticato tra tre e cinque anni
vecchio di solito quando hanno dodici anni
anni hanno smesso di camminare confinati a
una sedia a rotelle più tardi negli anni dell’adolescenza loro
hanno bisogno di ventilazione per respirare
incapace di muovere le braccia o addirittura di usare a
tastiera su un computer questo è un
la prognosi terribile che abbiamo ricercato siamo andati
a tutti i dottori eravamo fondamentalmente
detto che ci viene detto che non c’è niente di te
puoi andare a casa e amare tuo figlio questo
la malattia colpisce tutte le parti del corpo
colpisce il cervello c’è una mancanza di
distrofina che è una proteina presente
muscoli e anche nel tuo cervello così
ci sono problemi cognitivi molte volte
questi bambini il tuo cuore è un muscolo e
fondamentalmente la causa primaria della morte è
insufficienza cardiaca di solito con i ragazzi
giovani uomini nei loro primi anni ’20 così
si trattava di un problema molto serio che eravamo
fondamentalmente detto che nostro figlio eravamo
andando a perderlo come la maggior parte dei genitori
stavano vedendo i loro figli laurearsi
dal liceo quindi Dan pilota che
in realtà è stato un TED parlare diversi anni
fa che ho sentito e mi ha davvero ispirato
Avevo già lavorato senza fini di lucro
per alcuni anni e cercando di cimentarsi
con solo la regolazione della strada
le cose erano fatte c’erano una coppia
organizzazioni di distrofia muscolare e
Organizzazioni di Duchenne e ci abbiamo provato
lavorare con loro e abbiamo davvero no
intenzione di uscire e di iniziare il nostro
propria organizzazione ma ciò che abbiamo sentito è stato
quando arriveremmo con nuove idee nuove
modi di fare cose che non è il modo
facciamo le cose qui e così abbiamo guardato
questo e pensato bene che non hanno un
cura ancora per una malattia e loro sono
davvero non molto lontano così forse noi
non si dovrebbe fare a modo loro e così
è per questo che abbiamo creato l’azienda
modello e ha iniziato ad andare avanti così Dan
pilota era molto articolato e parlava
circa la disfunzione di come beneficenza
siamo
e aiutare ciò che il pubblico si aspetta da a
carità sembra che le associazioni di beneficenza siano
dovrebbe funzionare con pochissimo
soldi e ottenere grandi risultati e si sentiva
e ho detto in sostanza che è così
non realistico aspettarsi quello
la frugalità è una misura del successo e
moralità quando in sostanza dovremmo essere
pensare in grande ci dovrebbe pensare
risolvere i problemi e avere l’impostazione e
essere ricompensati per i nostri risultati
e per fissare obiettivi alti e raggiungere
loro e non preoccuparsi delle nostre spese
rapporto è come qualsiasi attività commerciale se ne hai
operare su un ottantacinque percento
margine di profitto hai intenzione di avere un
tempo difficile e questo è il no profit
ci si aspetta che lo faccia, ha detto sostanzialmente
cambiamo il modo in cui pensiamo
cambiando il mondo così qui per Shen te
so che penso che molto abbia a che fare con
il fatto che io e mio marito siamo venuti
fuori dal mercato e abbiamo iniziato a cercare
alle organizzazioni non profit tradizionali e fondamentalmente
quello che hai è che lo sapremmo a
la no-profit esce e funziona davvero
davvero difficile raccogliere denaro dalle persone
come te a donare in medicina
ricerca cosa significa che dai a
donazione sotto forma di una sovvenzione a un
istituzione accademica e gli scienziati
lì lavori su una ricerca sponsorizzata
programma e e tu sai se il
la scienza ha successo ed è promettente
una società biotech o farmaceutica può
entrare e concedere la licenza a quella tecnologia e
se quel farmaco è sviluppato e lo è
successo commerciale quindi il biotech
e l’azienda farmaceutica fa un
molti soldi e tu no l’organizzazione no profit
torna dai tuoi donatori e chiedi di più
soldi per fare tutto da capo è molto
molto duro raccogliere soldi quindi ciò che è guarito
Shin ha fatto è stato creato ciò che è chiamato il
modello di venture philanthropy e in realtà
non l’abbiamo fatto noi non lo abbiamo creato
tipo di una frase sconosciuta quando noi
ha iniziato questa organizzazione, ma alcuni
le organizzazioni avevano già avuto successo
modelli di business
vale a dire in realtà una fibrosi cistica ha
fatto un lavoro fantastico con questo così
fondamentalmente qui per shen prendiamo il nostro
donazioni e lavoriamo con biotecnologie e
aziende farmaceutiche tanto quanto noi
può la differenza tra questi due
modelli e cosa definisce il successo
per un successo accademico
significa ottenere un successo pubblicato su carta
per un’azienda farmaceutica o biotech
significa avere un farmaco che sta funzionando così
cura Duchene sa che le compagnie farmaceutiche
fare farmaci e quindi perché non collaborare con
loro quindi abbiamo iniziato a collaborare presto
con le case farmaceutiche dove vorremmo
in realtà investire e, se ci fosse
il successo commerciale quindi parte di quello
il ritorno sarebbe tornato per curare il duchene
che potremmo andare e reinvestire ulteriormente
ricerca e quindi dobbiamo ancora tornare indietro
ai donatori perché come vedrai giusto
un minuto sai stanco distribuire i fondi
e se passeremo ad altro
progetti che dobbiamo continuare a raccogliere
soldi ma non è una strada a senso unico
è un caso di studio che in realtà è molto
caso studio di successo nel 2004 cura
duchene e in un paio d’anni investiti
due milioni di dollari in un po ‘piccolo
compagnia di biotecnologie chiamata presenza e il
Paesi Bassi e abbiamo attraversato alti e
con il loro sviluppo di farmaci
programma e finalmente nel 2015 un più grande
società di biotecnologie nel nord della California
li ho comprati chiamati BioMarin e quando
quella transazione è avvenuta in due
milioni di dollari siamo riusciti a tornare
circa sette milioni di dollari da quello
che poi abbiamo ridistribuito in cinque
ulteriori progetti di ricerca quattro di
essendo loro aziende biotech uno di loro
essere un istituto accademico di bambù
la terapia è una società di terapia genica
che potenzialmente ha una cura di
correggendo il DNA e abbiamo investito denaro
in quello in duemila
Gennaio 2016 agosto Pfizer ha acquistato
li in futuro se questo ha successo
e spero che lo saprai a
qualche punto di cura sarà in grado di curare
prendi quei fondi che otteniamo da quello
e reinvestito il Capricorno era più tix
ha gli esosomi di cellule staminali del cuore
consegnato direttamente al cuore e it
è in una fase 12 di nuovo che stiamo aspettando
risultati per quel miglia risorge di Eric
le piccole aziende che curano l’edizione
il finanziatore iniziale resuscita era giusto
fuori da USC che abbiamo creato una startup
compagnia e licenza a tecnologia così
è davvero emozionante vederlo
un investimento che è iniziato con
persone come te nella stanza qui vicino
fidandosi di un’organizzazione che se ne preoccupa
tanto su una malattia e abbiamo il
i migliori esperti del mondo che puoi vedere
come sono i fondi che i donatori danno
noi siamo sfruttati e capaci di crescere così
questo è questo è un modello di business che noi
vorrebbe lavorare con noi fondamentalmente
trova le migliori aree scientifiche e un’altra
cosa che distingue l’edizione curativa
la maggior parte delle organizzazioni non profit tradizionali
organizzazioni non profit tradizionali che finanziano la medicina
ricerca hai conosciuto molto molto esperto
Board of Advisors con gli scienziati
e loro una volta all’anno si riuniscono e
fanno un invito a presentare proposte e loro
si incontrano e segnano e lo sai
è un incontro di altissimo livello e loro
trova bene la scienza migliore
ma cosa succede se se ne è certo
parti di questa malattia che non sono
indirizzati dalle proposte che loro
capita di ottenere e così prendiamo un top-down
guarda dove fondamentalmente guardiamo questo
malattia e ci rendiamo conto che è cardiaca
è il suo fallimento dei muscoli del diaframma
ossa fragili è infiammazione e
fibrosi e conosci la sostituzione del gene
e correggendo il gene e tutti questi
cose diverse che devono essere prese
cura di così guardiamo come dal
dall’alto in basso come se dovessimo imporre la nostra volontà
sulla scienza
e quindi fondamentalmente usciamo e impostiamo il
obiettivi che vogliamo affrontare e noi
trovare le persone migliori su cui lavorare e
se nessuno lo fa, lo creiamo e
ha funzionato per avere molto successo
qualcos’altro che distingue la cura
precipitare in da penso che almeno a
non profit con cui ho familiarità
lo spazio della distrofia muscolare è quando
è arrivato il momento di assumere la nostra squadra non sono andato
alle istituzioni accademiche se la droga
le aziende fanno droghe quindi volevo
assumere un professionista dal
affari farmaceutici che abbiamo fatto
con 30 abbiamo assunto uno scienziato con 30
anni biotecnologie e farmaceutiche
sperimentare chi può effettivamente aiutarci
attraverso il processo di sviluppo della droga noi
assunto qualcuno da un capitale di rischio
ditta che è in un commercio Stanford Stanford
addestrato e B che può aiutarci a progettare
queste offerte e funzionano davvero con
aziende biotech e quindi troviamo il
progetti troviamo i migliori progetti noi
finanziali e li incoraggiamo anche da
offrendo la nostra esperienza al paziente
accedere ai principali opinion leader e noi siamo
in grado di favorirli fino in fondo
alla promettente commercializzazione così
venture philanthropy II credi nella mia
l’opinione è il modo in cui le organizzazioni no profit
dovrebbero essere eseguiti se possibile sono
è autosufficiente raccogliere ancora denaro
davvero molto difficile e non si fermerà mai
raccogliere soldi attraverso i nostri gala e i nostri
raccolta fondi e questo è davvero il nucleo
ma siamo in grado di dirlo ai nostri donatori
stiamo andando a sfruttare il denaro che
ci dai e cresci con l’essere intelligenti
senza soldi è replicabile
diversi pannelli che parlano con gli altri
organizzazioni non profit in particolare in
lo spazio per le malattie rare che cerca di aiutare
loro capiscono che conosci diverso
modelli di finanziamento se la sua equità
licenza per royalties di note convertibili
accordi c’è molto da imparare e
preso noi mi porterà personalmente a
molto tempo per impararlo
e penso che questo sia un modello
iniziando a essere replicato molto in
non profit è un modo per
rivoluzionare la ricerca medica
e per me la parte più importante è
questo è un modo per ottenere fondi significativi
e non sto parlando, tu sai dieci e venti
le sovvenzioni da mille dollari stiamo parlando
milioni o due milioni di dollari dove noi
può effettivamente vedere il progetto e realizzarlo
accadere rapidamente in modo significativo fondi che
torna dalle persone a cui importa
la maggior parte su cosa avranno intenzione di fare
i soldi quindi ci importa più di chiunque altro
ci importa più del farmaceutico o
le aziende biotech sul successo
di quella particolare droga e così quando noi
avere il controllo su di esso e abbiamo la voce
va molto più veloce e di nuovo a
Dan pilotis point è come andiamo
premiare il successo e il successo in
ricerca medica è farmaci che aiutano
pazienti non documenti che sono pubblicati
in riviste e quindi l’intera impresa
la filantropia premia il successo per davvero
risultati parlano di risultati l’anno scorso noi
in realtà ha avuto la prima approvazione del farmaco per
duchene era una strada lunga e rocciosa
arrivando abbiamo imparato molto sul
molti errori e molti modi
che faremmo le cose in modo diverso
il futuro ma abbiamo un farmaco
approvazione quindi sappiamo che possiamo fare questo
la droga non è una cura, abbiamo ancora molto tempo
strada da percorrere non tratta il primario
causa di morte che è insufficienza cardiaca
e tratta solo circa tredici
per cento dei pazienti, ma è un inizio
e mio marito usa sempre Roger
Bannister il miglio di quattro minuti che
fino a quando Roger Bannister intorno al
quattro minuti miglio nessuno ci credeva
potrei farlo e dopo aver fatto quel sacco
di persone hanno fatto quel disco e così noi
credo che siamo così vicini ad essere su
l’apice di poter trattare molti
più ragazzi in un modo molto più significativo
quindi queste sono poche tessere di arns
stime e mostra fondamentalmente te
conoscere una vista dall’alto di trattare il
malattia intera se sta sostituendo il
distrofina che manca trattando il
insufficienza cardiaca abbiamo finanziato un’iniziativa
per aiutare le aziende a capire meglio
prove cliniche per accelerare il
processo perché la FDA era molto
molto difficile e quindi abbiamo dovuto imparare
come lavorare con la FDA per dare loro
l’informazione che ne hanno bisogno in a
modo in cui avrebbero firmato su di esso
in pratica tornerò su X onyx e
questi altri questi altri che ho citato
quindi solo di recente questa settimana, infatti
Lunedì abbiamo appena annunciato la formazione
di una nuova società chiamata X onyx e I
non so se qualcuno di voi abbia sentito parlare
gene editing o crisper cast nove ma
è preso al mondo scientifico dalla tempesta
è un mezzo per entrare e quasi come
usando le forbici per modificare il gene e mettere
di nuovo insieme il modo in cui lo si vuole
sii e c’è tanta speranza per questo
tecnologia per curare così tante malattie e
renderlo non solo un problema cronico dove
devi avere trattamenti in corso ma
in realtà una cura e questo è dove siamo
andando verso così parlare del problema
risolvere la grande opportunità è il problema
è che ci sono tre società tre
aziende pubbliche che stanno lavorando
Chris Burke come 9 tecnologia il loro pubblico
aziende che significano che sono loro
responsabilità agli azionisti e
quindi lavoreranno su
prima frutta a sospensione bassa che significa
stanno andando a lavorare sulle malattie
dove c’è un singolo organo così
per ora stanno lavorando per esempio
Emetto quando guardi i muscoli che abbiamo
un sacco di muscoli nel nostro corpo e questo
sparsi dappertutto così semplicemente
guardando le spese di trattamento di un
bulbo oculare contro il muscolo in tutto
il tuo corpo con un molto molto molto
sistema di consegna costoso e droga è
travolgente per non parlare di come si fa
prendilo in tutto il corpo è uno
cosa a
iniettare un ago in un organo specifico
e curarlo è un’altra cosa per averlo
in tutto il tuo corpo così grande tecnologia
grande problema su cui non vogliono lavorare
piatto in questo momento e cosa vuol dire
essere un genitore e vedere una tecnologia
potrebbe curare il tuo bambino e nessuno lo vuole
toccalo perché non si adatta al
modello di business in questo particolare punto
quindi cosa fai trovi una soluzione
e la nostra soluzione era di formare un’azienda
chiamato X onyx abbiamo concesso in licenza la tecnologia
da UT Southwestern dr. Eric Olson è un
primo biologo muscolare in
La tecnologia di Christopher e abbiamo appena avuto
il nostro annuncio questa settimana e noi siamo
molto molto eccitato questo è un altro
progetto di cui sono estremamente entusiasta
quindi una compagnia che ha avuto un farmaco che ha fallito
per ottenere l’approvazione dalla FDA e ancora
è stato dimostrato efficace nei bambini e così via
qui hai una dicotomia tra cosa
la FDA è vista su carta e quale
i genitori e i bambini sono visti in
le loro vite in cui stanno rispondendo
ovunque dalla stabilizzazione del di
la malattia che è una buona cosa
la stabilizzazione è veramente buona in duchene
così come alcuni dei bambini in realtà
riconquistare la funzione e avere una migliore
stile di vita e andare in bicicletta o mai
sarà in grado di farlo prima e giusto
migliorare la qualità della vita e poi il
la droga è detta da loro perché la FDA
non riuscivo a vedere ciò che i genitori vedevano così
questo è successo circa nove mesi fa e
i genitori sono stati devastati e io sono
molto vicino a molti di quelli e quindi a noi
abbiamo lavorato davvero sodo e di nuovo ecco a
grosso problema un farmaco che funziona non può ottenere
per il bambino così da fare molto molto
Per farla breve ne abbiamo creato un altro
no-profit chiamato accesso al CD e abbiamo
negoziato con l’azienda per il trasferimento
droga per questo senza scopo di lucro e siamo ora
nella distribuzione e consegna dei farmaci
gli affari c’è sempre un modo ed è
sempre un piano B
e incoraggio tutte le organizzazioni non profit a pensare
fuori dagli schemi e la figura non lo è
sulla gestione di un’organizzazione di cui parla
trovare una cura quindi questo è Hawkin
numero 88 sulla squadra di calcio di Sage lui
parlava di trovare una soluzione lui
amava che amava il calcio sempre e quando
gli fu diagnosticata la Duchenne
semplicemente devastante ha sempre avuto una palla dentro
la sua mano tutto il tempo quando era giovane
e quindi grazie agli allenatori qui è
malato di vista e mio marito
il persistente Hawkin era in grado di farne parte
la squadra di calcio ed è stato solo un
tremenda storia e palcoscenico tremendi
è stata una parte così importante della nostra vita e
è estremamente soddisfacente essere qui
ora è a USC in giornalismo e
scrivere una tempesta così vorrei solo
per dire grazie e mi piacerebbe se
possibile ispirare le persone qui in particolare
i bambini che se hai qualche stranezza
che la gente commenta di andare con esso
abbracciarlo, sai che è Dio che ci dona
regali e a volte non sono facili
quelli e a volte ti fanno sentire
a disagio e non ci si adatta
davvero bene, ma c’è una ragione per cui tu
avere un regalo e il mio consiglio per te è
lascia che si sviluppi e trovi a
modo in cui puoi usarlo per aiutare gli altri
la gente ti ringrazia
[Applausi]