Переводчик: Chryssa Takahashi Рецензент: Мария Периллеус
(Греческий) Добрый день.
Прошу прощения, я должен говорить по-английски,
Я сделал все свое образование на английском,
но я надеюсь, что все смогут следовать.
Так что спасибо, Маноли, за любезное введение.
Очень хорошо быть с тобой.
Сегодня мы поговорим об одном слове и только одном слове,
и это слово — «Мутанты».
Теперь, давайте все будем честными друг с другом.
Мы не приносим позитивных образов в нашем сознании, когда думаем о мутантах.
Мы не смотрим друг на друга и говорим
«О, он выглядит таким мутантом» или «Ты такой мутант»
как термин ласки.
Прежде чем идти дальше, мне нужно убедиться
что вы можете сказать всем, что вы не можете поймать мутацию,
и нет, вы не получаете мутации укусами пауков.
Просто подумал, что поместил это.
Но культурно, в течение очень долгого времени,
мы считаем мутанта иметь отрицательную коннотацию,
и изображение, которое вы увидите позади меня
эти ужасные монстры в какой-то пещере.
Фактически, когда я искал подходящие фотографии,
На самом деле я нашел мутантного зомби.
Как будто зомби не так плохо, вы должны быть мутантным зомби. ОК.
(Смех)
Однако, вот что.
Это все не так.
Слово мутант
просто означает изменение ДНК,
и у него нет положительного или отрицательного отборочного
о том, что он делает.
Все это говорит о том, что в вашей ДНК есть позиция
что отличается от того, что является исходной позицией,
и мы знаем об этом в течение большей части 100 лет,
так как мы начали манипулировать ДНК у мух и других существ.
И во многом мы все мутанты, и я приду к этому через мгновение.
Итак, теперь у нас есть неправильное определение мутанта.
Есть еще одно неправильное слово, о котором я хотел бы поговорить.
И второе неправильное название — «Здравоохранение».
Вот где я работаю — здесь я привилегирован, чтобы иметь возможность работать;
это замечательное место.
Но я хотел бы спросить, обратился ли кто-нибудь к врачу,
и сказал: «Доктор, я чувствую себя действительно хорошо сегодня;
Я чувствую себя действительно здоровым. Пожалуйста, помогите мне.»
(Смех)
Таким образом, по сути, здравоохранение — это украшение
потому что на самом деле это должно быть «больным».
Мы заботимся о больном, а не о здоровом.
Да, я понимаю, что мы стремимся быть здоровыми,
но, действительно, мы заботимся о больном.
Итак, давайте попробуем подумать о проблеме здравоохранения и лечения
немного под другим углом.
Это правда, и это уместно
что мы тратим значительные средства и ресурсы,
во всем мире, заботиться о больном.
Действительно, некоторые скажут, что мы недостаточно тратим,
и я соглашусь с этим.
Однако я бы поставил его вам
что это так же информативно
не только понять, почему люди заболевают,
но он также должен понимать
почему люди, которые должны болеть, не являются.
Подумайте об этом на мгновение.
Так вот, возможно, несколько тревожное утверждение.
Подмножество из нас, вероятно, не должно существовать
или должны быть очень больными, как дети, как новорожденные.
И причина этого
потому что часть информации, которую мы носим в наших геномах
предсказывает катастрофическое расстройство
из которых мы, возможно, не смогли восстановиться.
И все же, мы здесь, можем наслаждаться обществом друг друга.
Я думаю, что это замечательно, но я также думаю, что это интересно
потому что, если мы сможем понять, что именно это защищает нас от болезни,
возможно, это будет наш альтернативный путь к новой терапии,
чтобы помочь людям, которые собираются развить такие болезни.
И я бы сказал, что это область, в которой мы недостаточно обеспечены ресурсами
и мы недооценили это.
ОК.
Итак, все идут «О, Боже, что на следующем слайде».
Мы в Греции, моей родной стране,
и иногда, когда я думаю о архетипическом греческом,
о чем я думаю?
Вот один из наших любимых детей, Димитрий Митропулос,
но он, кажется, делает это немного,
и это правда, что у многих из нас есть привычка курить слишком много.
Мы также едим поздно, и некоторые из вещей, которые мы едим, не особенно здоровы.
Там есть гироскоп, есть кокореци.
Да, у нас была Пасха.
Некоторые из вас могут знать, что Европейский союз
выпустил совет против употребления кокореци
потому что это считается для вас нездоровым.
Но мы все это делаем, и мы делаем это очень долго.
И все же, и все же, и все же,
мы, похоже, наслаждаемся самыми большими ставками долголетия в Европе.
У нас гораздо меньше сердечно-сосудистых заболеваний
чем вы ожидали от нашего образа жизни,
и мы, как правило, считаемся достаточно выносливыми.
Почему это?
Ну, есть ряд причин.
Конечно, прежде чем Макдональдс вторгся в нашу землю,
мы наслаждались средиземноморской диетой: масла, фрукты, орехи, рыба.
Я не могу рассказать вам об этом больше, потому что я генетик.
Я могу рассказать вам немного об этом:
Не только наша диета помогает защитить нас
от зла курения и кокореци и всего остального,
мы теперь понимаем
что у нас есть изменения, мутации в нашей ДНК,
которые защищают нас от некоторых катастрофических расстройств.
Теперь это не новая информация, и это немного озадачивает
что, возможно, мы не тратим столько времени, сколько должны.
Рассмотрим это: красные кровяные клетки, они несут кислород вокруг вашего тела —
вы нуждаетесь в них, поверьте мне.
Поэтому мы понимаем, что когда у нас есть определенные мутации
которые заставляют эти эритроциты изменять форму,
мы получаем такие вещи, как серповидноклеточная болезнь,
и оксигенация нашей ткани снижается.
Это очень плохо; это не удобно.
Если вы не живете в месте
в которых малярия является эндемичной и имеет высокую частоту.
Потому что, если это так,
эти серповидные клетки фактически защищают вас от малярии.
Итак, давайте сделаем шаг назад.
У нас есть плохая мутация, которая вызывает серповидноклеточную болезнь,
что становится хорошей мутацией
если вы живете в районе, где малярия очень распространена.
Я предполагаю, что я пытаюсь сделать то, что нет абсолютов,
нет абсолютно плохого, нет абсолютного блага с мутациями.
Мутация — это мутация,
и это зависит от того, в каком контексте вы оцениваете тип информации
и помочь вам, возможно, получить.
Итак, можно ли использовать наш геном
не только найти эти плохие мутации,
но и найти хорошие мутации, которые могут нам помочь?
Ну, это так.
У меня есть стремление к этому, но это не научная фантастика,
это происходит сейчас в лабораториях по всему миру,
и, кстати, если моя лаборатория будет наблюдать, я надеюсь, что вы собираетесь работать прямо сейчас.
(Смех)
Вот обложки двух очень известных проблем
из очень известных журналов «Природа» и «Наука»,
что в 2001 году был опубликован первый проект
из плана жизни, человеческого генома.
Это был проект, но он работал очень хорошо.
Для декодирования одного генома потребовалось большую часть десяти лет,
и что случилось?
Мы сделали то, на что мы действительно хороши.
Мы масштабировались, мы уменьшали размеры, мы делали вещи дешевле.
Это ничем не отличается от старых компьютеров Cray
к тому, что вы получили в кармане теперь как ваш смартфон.
Это стоило миллионы и миллионы долларов,
теперь это стоит несколько тысяч долларов, и расходы продолжают падать.
На данный момент,
есть десятки тысяч геномов, которые уже были секвенированы,
и это мое предсказание —
и я заверяю вас, что это не провидческий прогноз —
что в течение ближайших нескольких лет,
у нас будут сотни тысяч
и миллионы, а в конечном итоге и миллиарды геномов.
Ну, когда это произойдет, у нас есть возможность.
В дополнение к обнаружению всех изменений в геномах, которые делают нас больными,
мы действительно можем найти
некоторые из изменений, которые заставляют нас чувствовать себя лучше.
Некоторые из вас, возможно, слышали о чем-то, называемом синими зонами.
Синие зоны — это районы на планете, в которых люди живут дольше,
и они не просто живут дольше, они живут дольше, здоровее.
Остров Икария, некоторые из вас увидят на этой карте один из них,
со средним индивидуумом, жителем острова,
будет жить в среднем на десять лет дольше, чем в других странах Европы.
Да, мы должны упорядочить этих людей,
но мы не должны просто искать эти синие зоны.
Итак, вот что.
Когда я оглядываюсь, я уверен, что
что есть по крайней мере два или три из вас, чей геном содержит что-то
который глубоко защищен от катастрофического заболевания.
Я бы на самом деле спорил
что вас больше, чем у вас, но у меня пока нет достаточного смысла.
Поэтому я думаю не только о тех, кто находится в синих зонах,
но по всей стране, по всему континенту, по всему миру.
Когда мы начинаем накапливать геномы,
мы собираемся начать находить этих хороших мутантов,
люди, которые должны были быть очень, очень больны, но это не так,
и это не так,
потому что у них есть мутации в других генах, и они защищают их.
Хорошо, это хорошо, это здорово.
Вы скажете, что у нас восемь миллиардов, и я скажу: «Да, это хорошо,
но я немного нетерпелив; этого недостаточно, дай мне больше ».
Что еще мы можем сделать?
Ну, мы изучали генетические нарушения человека
на протяжении большей части 100-120 лет.
И одна из вещей, которые мы делаем, — мы моделируем эти генетические нарушения
у разных животных: мышей, крыс,
рыба, черви, мухи, целые хозяева.
И нам обычно нравится говорить: «Ага, есть ген
что, когда он отсутствует у ребенка,
вызывает очень тяжелое заболевание метаболизма,
и мне нужно понять, почему.
Ну, я собираюсь идти вперед,
и я собираюсь удалить точно такой же ген в мыши
или муха, или червяк или рыба.
И я собираюсь воссоздать это заболевание в этой модели
таким образом, что я могу это изучить.
И я должен сказать вам, мы становимся более взволнованными, когда мы достигаем этой цели
потому что теперь у нас есть податливый инструмент для изучения болезни.
Я бы сказал, что мы должны еще больше волноваться,
что мы удаляем эти гены в этих модельных организмах,
и мы не можем генерировать это заболевание.
Зачем?
Потому что тогда возникает вопрос:
Почему, когда у маленького ребенка отсутствует определенный ген,
у него будет очень туманное будущее — и я считаю, что это неприемлемо —
[while], когда я удаляю тот же самый ген у крысы или мыши,
мышь не волнует?
Мой смысл
[это] понимание того, почему эти модельные организмы, эти животные,
имеют способность пропустить эти гены и все еще быть здоровыми
несомненно, поможет нам, направит нас, к лучшей терапии.
Если мы подумаем немного шире — планета —
существует огромное количество видов по всей планете,
и мы хорошо на нашем пути упорядочения всех из них.
Вскоре у нас будут геномы тысяч видов.
Это не смелое предсказание сказать
что среди видов мы собираемся столкнуться с мутациями
что в человеке происходит катастрофа,
но у этих видов они полностью переносятся.
Давайте работать вместе, чтобы понять различия,
чтобы понять, почему у червя, или у рыбы, или у муравья, или жирафа
и мне все равно,
ген, который вызывает катастрофическое заболевание у человека, фактически переносится.
И все же вы скажете: «Жадность, жадность, теперь все виды,
у нас сейчас восемь миллиардов человек и все виды на планете ».
Ненавижу говорить вам это, но я до сих пор не удовлетворен.
Ученые по определению нетерпеливы, и мы не приносим извинения об этом.
Итак, вот что.
Есть что-то еще, что мы можем сделать.
И другое, что мы можем сделать, это перейти непосредственно в ячейки.
Картина, которую вы видите за мной, — это всего лишь фотография клетки,
и для нас вполне можно получить больные клетки от каждого генетического заболевания человека
который когда-либо был обнаружен.
Для редких человеческих генетических расстройств — и это то, что является моей страстью —
есть около 10 000-12 000 из них, дайте или возьмите,
и если бы кто-то сказал мне,
«Давайте создадим клетки из 12 000 человеческих генетических нарушений»,
Я бы сказал: «Ну, это сложно,
но это не невозможно, каким-либо образом воображения ».
Нам не нужно изобретать технологии, нам просто нужно инвестировать время.
И время у нас есть немного.
И что мы будем делать?
Ну, мы живем в совершенно новом мире.
Опять же, я уверен, что мой предшественник и те, кто говорил об этом,
и это замечательная вещь о человечестве,
но это правда, мы живем в мире, где впервые,
у нас есть способность редактировать геном.
Некоторые из вас, возможно, слышали о ферменте CRISPR-Cas9.
Суть в том, что вы можете идти вперед и направить его, вы можете удалить гены,
вы можете изменить букву генов, вы можете изменить порядок генов,
вы можете в значительной степени делать то, что вы делаете.
Это похоже на Microsoft Word без ошибок, хакеров и вирусных угроз.
Но мы можем это сделать.
Итак, теперь вы можете сделать каждый из 12 000 заболеваний, которые у вас есть,
и в каждой клетке идут и систематически удаляют один ген за раз.
И вы можете обнаружить, какие гены, когда они отсутствуют,
фактически защитит, вылечит, восстановит первоначальную дисфункцию.
И когда вы на самом деле сочетаете это с фармакопеей, которую мы имеем,
вы можете получить гипер ускоренное открытие лекарств.
Это не будет работать для каждого человеческого генетического расстройства,
но я убежден, что он будет работать на значительную его долю.
И учитывая это для генетических расстройств прямо сейчас
наши терапевтические варианты ценны, немногие и ограничены,
Я очень приветствую эту смелую идею
потому что в конце концов, иногда хорошо быть мутантом!
Спасибо.
(Аплодисменты)
(Греческий) Добрый день.
Прошу прощения, я должен говорить по-английски,
Я сделал все свое образование на английском,
но я надеюсь, что все смогут следовать.
Так что спасибо, Маноли, за любезное введение.
Очень хорошо быть с тобой.
Сегодня мы поговорим об одном слове и только одном слове,
и это слово — «Мутанты».
Теперь, давайте все будем честными друг с другом.
Мы не приносим позитивных образов в нашем сознании, когда думаем о мутантах.
Мы не смотрим друг на друга и говорим
«О, он выглядит таким мутантом» или «Ты такой мутант»
как термин ласки.
Прежде чем идти дальше, мне нужно убедиться
что вы можете сказать всем, что вы не можете поймать мутацию,
и нет, вы не получаете мутации укусами пауков.
Просто подумал, что поместил это.
Но культурно, в течение очень долгого времени,
мы считаем мутанта иметь отрицательную коннотацию,
и изображение, которое вы увидите позади меня
эти ужасные монстры в какой-то пещере.
Фактически, когда я искал подходящие фотографии,
На самом деле я нашел мутантного зомби.
Как будто зомби не так плохо, вы должны быть мутантным зомби. ОК.
(Смех)
Однако, вот что.
Это все не так.
Слово мутант
просто означает изменение ДНК,
и у него нет положительного или отрицательного отборочного
о том, что он делает.
Все это говорит о том, что в вашей ДНК есть позиция
что отличается от того, что является исходной позицией,
и мы знаем об этом в течение большей части 100 лет,
так как мы начали манипулировать ДНК у мух и других существ.
И во многом мы все мутанты, и я приду к этому через мгновение.
Итак, теперь у нас есть неправильное определение мутанта.
Есть еще одно неправильное слово, о котором я хотел бы поговорить.
И второе неправильное название — «Здравоохранение».
Вот где я работаю — здесь я привилегирован, чтобы иметь возможность работать;
это замечательное место.
Но я хотел бы спросить, обратился ли кто-нибудь к врачу,
и сказал: «Доктор, я чувствую себя действительно хорошо сегодня;
Я чувствую себя действительно здоровым. Пожалуйста, помогите мне.»
(Смех)
Таким образом, по сути, здравоохранение — это украшение
потому что на самом деле это должно быть «больным».
Мы заботимся о больном, а не о здоровом.
Да, я понимаю, что мы стремимся быть здоровыми,
но, действительно, мы заботимся о больном.
Итак, давайте попробуем подумать о проблеме здравоохранения и лечения
немного под другим углом.
Это правда, и это уместно
что мы тратим значительные средства и ресурсы,
во всем мире, заботиться о больном.
Действительно, некоторые скажут, что мы недостаточно тратим,
и я соглашусь с этим.
Однако я бы поставил его вам
что это так же информативно
не только понять, почему люди заболевают,
но он также должен понимать
почему люди, которые должны болеть, не являются.
Подумайте об этом на мгновение.
Так вот, возможно, несколько тревожное утверждение.
Подмножество из нас, вероятно, не должно существовать
или должны быть очень больными, как дети, как новорожденные.
И причина этого
потому что часть информации, которую мы носим в наших геномах
предсказывает катастрофическое расстройство
из которых мы, возможно, не смогли восстановиться.
И все же, мы здесь, можем наслаждаться обществом друг друга.
Я думаю, что это замечательно, но я также думаю, что это интересно
потому что, если мы сможем понять, что именно это защищает нас от болезни,
возможно, это будет наш альтернативный путь к новой терапии,
чтобы помочь людям, которые собираются развить такие болезни.
И я бы сказал, что это область, в которой мы недостаточно обеспечены ресурсами
и мы недооценили это.
ОК.
Итак, все идут «О, Боже, что на следующем слайде».
Мы в Греции, моей родной стране,
и иногда, когда я думаю о архетипическом греческом,
о чем я думаю?
Вот один из наших любимых детей, Димитрий Митропулос,
но он, кажется, делает это немного,
и это правда, что у многих из нас есть привычка курить слишком много.
Мы также едим поздно, и некоторые из вещей, которые мы едим, не особенно здоровы.
Там есть гироскоп, есть кокореци.
Да, у нас была Пасха.
Некоторые из вас могут знать, что Европейский союз
выпустил совет против употребления кокореци
потому что это считается для вас нездоровым.
Но мы все это делаем, и мы делаем это очень долго.
И все же, и все же, и все же,
мы, похоже, наслаждаемся самыми большими ставками долголетия в Европе.
У нас гораздо меньше сердечно-сосудистых заболеваний
чем вы ожидали от нашего образа жизни,
и мы, как правило, считаемся достаточно выносливыми.
Почему это?
Ну, есть ряд причин.
Конечно, прежде чем Макдональдс вторгся в нашу землю,
мы наслаждались средиземноморской диетой: масла, фрукты, орехи, рыба.
Я не могу рассказать вам об этом больше, потому что я генетик.
Я могу рассказать вам немного об этом:
Не только наша диета помогает защитить нас
от зла курения и кокореци и всего остального,
мы теперь понимаем
что у нас есть изменения, мутации в нашей ДНК,
которые защищают нас от некоторых катастрофических расстройств.
Теперь это не новая информация, и это немного озадачивает
что, возможно, мы не тратим столько времени, сколько должны.
Рассмотрим это: красные кровяные клетки, они несут кислород вокруг вашего тела —
вы нуждаетесь в них, поверьте мне.
Поэтому мы понимаем, что когда у нас есть определенные мутации
которые заставляют эти эритроциты изменять форму,
мы получаем такие вещи, как серповидноклеточная болезнь,
и оксигенация нашей ткани снижается.
Это очень плохо; это не удобно.
Если вы не живете в месте
в которых малярия является эндемичной и имеет высокую частоту.
Потому что, если это так,
эти серповидные клетки фактически защищают вас от малярии.
Итак, давайте сделаем шаг назад.
У нас есть плохая мутация, которая вызывает серповидноклеточную болезнь,
что становится хорошей мутацией
если вы живете в районе, где малярия очень распространена.
Я предполагаю, что я пытаюсь сделать то, что нет абсолютов,
нет абсолютно плохого, нет абсолютного блага с мутациями.
Мутация — это мутация,
и это зависит от того, в каком контексте вы оцениваете тип информации
и помочь вам, возможно, получить.
Итак, можно ли использовать наш геном
не только найти эти плохие мутации,
но и найти хорошие мутации, которые могут нам помочь?
Ну, это так.
У меня есть стремление к этому, но это не научная фантастика,
это происходит сейчас в лабораториях по всему миру,
и, кстати, если моя лаборатория будет наблюдать, я надеюсь, что вы собираетесь работать прямо сейчас.
(Смех)
Вот обложки двух очень известных проблем
из очень известных журналов «Природа» и «Наука»,
что в 2001 году был опубликован первый проект
из плана жизни, человеческого генома.
Это был проект, но он работал очень хорошо.
Для декодирования одного генома потребовалось большую часть десяти лет,
и что случилось?
Мы сделали то, на что мы действительно хороши.
Мы масштабировались, мы уменьшали размеры, мы делали вещи дешевле.
Это ничем не отличается от старых компьютеров Cray
к тому, что вы получили в кармане теперь как ваш смартфон.
Это стоило миллионы и миллионы долларов,
теперь это стоит несколько тысяч долларов, и расходы продолжают падать.
На данный момент,
есть десятки тысяч геномов, которые уже были секвенированы,
и это мое предсказание —
и я заверяю вас, что это не провидческий прогноз —
что в течение ближайших нескольких лет,
у нас будут сотни тысяч
и миллионы, а в конечном итоге и миллиарды геномов.
Ну, когда это произойдет, у нас есть возможность.
В дополнение к обнаружению всех изменений в геномах, которые делают нас больными,
мы действительно можем найти
некоторые из изменений, которые заставляют нас чувствовать себя лучше.
Некоторые из вас, возможно, слышали о чем-то, называемом синими зонами.
Синие зоны — это районы на планете, в которых люди живут дольше,
и они не просто живут дольше, они живут дольше, здоровее.
Остров Икария, некоторые из вас увидят на этой карте один из них,
со средним индивидуумом, жителем острова,
будет жить в среднем на десять лет дольше, чем в других странах Европы.
Да, мы должны упорядочить этих людей,
но мы не должны просто искать эти синие зоны.
Итак, вот что.
Когда я оглядываюсь, я уверен, что
что есть по крайней мере два или три из вас, чей геном содержит что-то
который глубоко защищен от катастрофического заболевания.
Я бы на самом деле спорил
что вас больше, чем у вас, но у меня пока нет достаточного смысла.
Поэтому я думаю не только о тех, кто находится в синих зонах,
но по всей стране, по всему континенту, по всему миру.
Когда мы начинаем накапливать геномы,
мы собираемся начать находить этих хороших мутантов,
люди, которые должны были быть очень, очень больны, но это не так,
и это не так,
потому что у них есть мутации в других генах, и они защищают их.
Хорошо, это хорошо, это здорово.
Вы скажете, что у нас восемь миллиардов, и я скажу: «Да, это хорошо,
но я немного нетерпелив; этого недостаточно, дай мне больше ».
Что еще мы можем сделать?
Ну, мы изучали генетические нарушения человека
на протяжении большей части 100-120 лет.
И одна из вещей, которые мы делаем, — мы моделируем эти генетические нарушения
у разных животных: мышей, крыс,
рыба, черви, мухи, целые хозяева.
И нам обычно нравится говорить: «Ага, есть ген
что, когда он отсутствует у ребенка,
вызывает очень тяжелое заболевание метаболизма,
и мне нужно понять, почему.
Ну, я собираюсь идти вперед,
и я собираюсь удалить точно такой же ген в мыши
или муха, или червяк или рыба.
И я собираюсь воссоздать это заболевание в этой модели
таким образом, что я могу это изучить.
И я должен сказать вам, мы становимся более взволнованными, когда мы достигаем этой цели
потому что теперь у нас есть податливый инструмент для изучения болезни.
Я бы сказал, что мы должны еще больше волноваться,
что мы удаляем эти гены в этих модельных организмах,
и мы не можем генерировать это заболевание.
Зачем?
Потому что тогда возникает вопрос:
Почему, когда у маленького ребенка отсутствует определенный ген,
у него будет очень туманное будущее — и я считаю, что это неприемлемо —
[while], когда я удаляю тот же самый ген у крысы или мыши,
мышь не волнует?
Мой смысл
[это] понимание того, почему эти модельные организмы, эти животные,
имеют способность пропустить эти гены и все еще быть здоровыми
несомненно, поможет нам, направит нас, к лучшей терапии.
Если мы подумаем немного шире — планета —
существует огромное количество видов по всей планете,
и мы хорошо на нашем пути упорядочения всех из них.
Вскоре у нас будут геномы тысяч видов.
Это не смелое предсказание сказать
что среди видов мы собираемся столкнуться с мутациями
что в человеке происходит катастрофа,
но у этих видов они полностью переносятся.
Давайте работать вместе, чтобы понять различия,
чтобы понять, почему у червя, или у рыбы, или у муравья, или жирафа
и мне все равно,
ген, который вызывает катастрофическое заболевание у человека, фактически переносится.
И все же вы скажете: «Жадность, жадность, теперь все виды,
у нас сейчас восемь миллиардов человек и все виды на планете ».
Ненавижу говорить вам это, но я до сих пор не удовлетворен.
Ученые по определению нетерпеливы, и мы не приносим извинения об этом.
Итак, вот что.
Есть что-то еще, что мы можем сделать.
И другое, что мы можем сделать, это перейти непосредственно в ячейки.
Картина, которую вы видите за мной, — это всего лишь фотография клетки,
и для нас вполне можно получить больные клетки от каждого генетического заболевания человека
который когда-либо был обнаружен.
Для редких человеческих генетических расстройств — и это то, что является моей страстью —
есть около 10 000-12 000 из них, дайте или возьмите,
и если бы кто-то сказал мне,
«Давайте создадим клетки из 12 000 человеческих генетических нарушений»,
Я бы сказал: «Ну, это сложно,
но это не невозможно, каким-либо образом воображения ».
Нам не нужно изобретать технологии, нам просто нужно инвестировать время.
И время у нас есть немного.
И что мы будем делать?
Ну, мы живем в совершенно новом мире.
Опять же, я уверен, что мой предшественник и те, кто говорил об этом,
и это замечательная вещь о человечестве,
но это правда, мы живем в мире, где впервые,
у нас есть способность редактировать геном.
Некоторые из вас, возможно, слышали о ферменте CRISPR-Cas9.
Суть в том, что вы можете идти вперед и направить его, вы можете удалить гены,
вы можете изменить букву генов, вы можете изменить порядок генов,
вы можете в значительной степени делать то, что вы делаете.
Это похоже на Microsoft Word без ошибок, хакеров и вирусных угроз.
Но мы можем это сделать.
Итак, теперь вы можете сделать каждый из 12 000 заболеваний, которые у вас есть,
и в каждой клетке идут и систематически удаляют один ген за раз.
И вы можете обнаружить, какие гены, когда они отсутствуют,
фактически защитит, вылечит, восстановит первоначальную дисфункцию.
И когда вы на самом деле сочетаете это с фармакопеей, которую мы имеем,
вы можете получить гипер ускоренное открытие лекарств.
Это не будет работать для каждого человеческого генетического расстройства,
но я убежден, что он будет работать на значительную его долю.
И учитывая это для генетических расстройств прямо сейчас
наши терапевтические варианты ценны, немногие и ограничены,
Я очень приветствую эту смелую идею
потому что в конце концов, иногда хорошо быть мутантом!
Спасибо.
(Аплодисменты)
Please follow and like us:
Be First to Comment