come un bambino
ogni volta che qualcuno mi chiedesse cosa voglio
essere quando crescerò lo farei sempre
rispondere con la stessa cosa a un biologo
e il Presidente degli Stati Uniti
ad essere onesti questo era principalmente perché io
condividere un compleanno con Charles Darwin e
Abraham Lincoln ma nel mio bambino di sei anni
mente era un modo perfettamente logico
scegliere una carriera e in qualche modo si è avverato I
sono un biologo che ci sta ancora lavorando
il secondo, ma come scienziato a cui arrivo
studia alcuni dei più semplici
unità di vita e chiedi di più
domande complicate ed è questo
sistema metodico di porre domande
e testare le risposte in realtà
mi ha attratto alla ricerca di base nel
il primo posto e mi ha portato a diventare un
biologo delle cellule staminali e ora intorno al
tempo in cui il mio sé infantile si era sistemato
in una carriera è stata la prima volta che derivano
le cellule venivano coltivate in un laboratorio quasi
20 anni fa e questo è stato accolto da a
risposta forte dai media e dal
pubblico in generale dr. James Thompson di
l’ università wisconsin-madison aveva
capito come far crescere l’embrione umano
cellule staminali in laboratorio e ce ne sono state due
reazioni opposte a questa notizia sul
professionisti medici e una mano
pazienti affetti da degenerazione
le malattie erano eccitate alla prospettiva di
cosa significava per loro ma sul
Dall’altra parte un dibattito è seguito solo da una coppia
di anni prima c’era stato un
divieto di fondi federali per qualsiasi ricerca in
quali embrioni furono distrutti
ma le società private potrebbero ancora perseguire
questo lavoro così Geron una biotecnologia
società fondata nel 1990 finanziata dr.
Thompson nel suo lavoro per produrre
cellule staminali embrionali dall’eccesso
embrioni che avvengono durante l’ in-vitro
fertilizzazione e ora questi eccessi
gli embrioni sono normalmente congelati e conservati
a cliniche di fertilità e così a lungo
tempo il dibattito girava intorno a questo
rilasciare le due domande che sono sempre state
chiesto erano uno dovremmo considerarli questi
embrioni congelati una vita e due se sono
alla fine verrà comunque scartato
non sarebbe meglio usarli per
ricerca medica studiando il semplice
unità di vita avevano portato non solo a
domande scientifiche eccitanti ma anche a
sfidando quello etico, ma cosa succede se noi
non aveva bisogno di embrioni per studiare le cellule staminali
e se ci fosse una soluzione scientifica
questo problema etico saremmo in grado di
andare avanti con un lavoro che potrebbe aiutare
noi trattiamo la malattia degenerativa senza
le preoccupazioni etiche e circa dieci anni
fa quello non era più un what-if
domanda lo stesso giorno del 2006 dr.
James Thompson e il dr. Shinya Yamanaka
lavoro pubblicato in due dei più alti
impatto delle riviste scientifiche che annunciano
potrebbero rendere le cellule staminali dalla pelle
questo lavoro è stato così forte che il dr.
Yamanaka che lo ha fatto originariamente con
La pelle di topo era una prova del concetto
ha ricevuto il premio Nobel per la medicina in
2012 e ora il campo delle cellule staminali ha avuto
due compiti principali in anticipo in termini di
la scienza di cui avevano bisogno per dimostrarlo
queste
nelle cellule staminali derivate erano uguali
potente come quello embrionale e in
termini dell’etica stiamo ancora lavorando
su scrollarsi di dosso questo controverso
reputazione che è sviluppata che è no
compito facile dopo due decenni di scrutinio
e disinformazione questa tecnologia
progresso nella ricerca sulle cellule staminali
permettendo agli scienziati di studiare e
potenzialmente trattare la malattia degenerativa
tutto senza l’ uso di embrioni e quando
Thompson e Yamanaka si prepararono a figurare
fuori come rendere le cellule staminali dalla pelle
dovevano rivolgersi al loro embrione
ricerca e fai la domanda che cosa anche
fa qualcosa di una cellula staminale e c’è
davvero solo due cose che fanno una radice
cell speciale il primo è che deve
essere in grado di riprodursi indefinitamente
dividendo più e più volte il nostro
le cellule normali non possono farlo solo loro possono
moltiplicare un certo numero di volte che
è il motivo per cui non possiamo vivere per sempre
la seconda caratteristica è quella radice
le cellule in realtà non sono specializzate
un po ‘ come una matricola del college
non ha ancora scelto un major ma con il
guida e indicazioni adeguate dal suo
dintorni che possono diventare cellule staminali
qualsiasi tipo di tessuto nel corpo e noi
avere modi in laboratorio per prendere quella radice
cellule e creare cellule del cuore che battono
cellule del pancreas attive o addirittura battendo
neuroni attivi e cellule del cuore che battono
a seconda di quale non ho appena nomino tutti loro
ed è chiaro perché una cellula embrionale
avrebbe bisogno di essere in grado di dividere e
di nuovo e produrre tutte le parti
di un organismo ma non è così chiaro
come puoi prendere una normale cellula della pelle
e farlo agire come una cellula embrionale
e per capire questo è utile
pensare
su ciò che queste due cose hanno
comune e quella è la cellula della pelle e il
le cellule staminali contengono entrambe una copia completa di
il nostro DNA al centro della cellula e
il nostro DNA agisce come questa istruzione gigante
libretto che le nostre cellule possono leggere e leggere
trascrivere porzioni di capire
cosa dovrebbero fare
il trucco è che le celle leggono solo le parti
che sono rilevanti per la loro funzione quindi a
la cellula muscolare nel tuo cuore sta per
trascrivere ciò che ha bisogno di sapere a
contratto mentre la cella nella tua
il pancreas leggerà di cosa ha bisogno
per sapere secernere insulina e così via
quello che Thomson e Yamanaka hanno capito è
che puoi effettivamente forzare una cellula della pelle
per trascrivere le parti che una cellula staminale
normalmente lo fa e lo fanno usando
solo quattro proteine che sono
appropriatamente chiamato trascrizione
fattori e in che cosa si inseriscono
la cellula della pelle e diglielo per accendere
i geni e producono proteine che lo faranno
permettergli di dividersi più e più volte
e produrre qualsiasi tipo di tessuto nel
corpo e questo processo è ora chiamato
riprogrammazione e abbiamo definito
procedure in laboratorio per prenderle
riprogrammate le cellule e fate qualunque cosa
tipo di cellulare che vorremmo e che mio consulente
dr. Dennis Clegg alla UCSB era interessato
in è come potremmo usarli
cellule riprogrammate per studiare la cecità
e il dott. Clegg ha studiato accecante
malattie per molti anni ha iniziato con
una malattia chiamata maculare legata all’età
la degenerazione di questa malattia è la principale
causa della cecità tra gli anziani
nel mondo sviluppato e in quel momento
dr. Clegg ha iniziato questo progetto
gli scienziati stavano usando le cellule embrionali così
lui e la sua squadra con una borsa di studio del
California Institute for rigenerative
medicina
capito come trasformare quelli embrionali
cellule nel tipo di cellula nei tuoi occhi
questo è distrutto da questa malattia e
da quel lavoro lui e una squadra al
Il progetto della California per curare la cecità è
attualmente in uno studio clinico di fase 1
dove stanno effettivamente trapiantando
quelle cellule negli occhi dei pazienti
con degenerazione maculare e dissimile
la maggior parte delle prove cliniche sulle cellule staminali che
contare su fonti embrionali che ci sono
prove di fatto in Giappone che stanno usando
queste cellule riprogrammate derivate dalla pelle in
pazienti con degenerazione maculare e
a differenza delle fonti embrionali di queste cellule
provengono dal paziente stesso che
riduce il rischio di una risposta immunitaria
come un organo trapianto questi
le cellule stanno introducendo materiale estraneo
nel corpo e ciò che è stato riprogrammato
le cellule fanno è ridurre il rischio di un immune
rifiuto e anche espandere il modo in cui pensiamo
sulla medicina personalizzata o di precisione
è dovuto alla chirurgia avanzata
tecniche che esistono negli occhi pure
come buoni parametri endpoint per
misurare il salvataggio della visione di quella cella
le terapie nell’occhio sono davvero all’avanguardia
il resto del campo
a differenza della degenerazione maculare ci sono
altre malattie accecanti che iniziano quando
un paziente è giovane come la retinite
pigmentosa questa è la forma più comune
di cecità ereditaria su cui incide
1 su 3.000 persone con questi pazienti
visione quando sono bambini ma è così
inizia con una perdita della visione notturna
seguito da una graduale perdita di periferiche
visione e alla fine può portare al totale
cecità a livello personale questi
i pazienti devono far fronte al fatto
che il loro sito li sfugga lentamente
avranno probabilmente bisogno di imparare il Braille
addestrare un cane da vedetta o camminare con a
canna e perdere un po ‘ della loro indipendenza
attualmente questa diagnosi è grave
con poco che il dottore può fare
lasciando il paziente con poche speranze ma
dove possiamo cercare la speranza è con
cellule riprogrammate questa malattia è
causato da una mutazione o semplicemente da un errore di battitura
il DNA del paziente che sta causando il
cellule nei loro occhi per degenerare in
Infatti ci sono molte diverse mutazioni
tra dozzine di geni diversi e nessuno
uno di quelli può essere abbastanza per causare
retinite pigmentosa ma fino a poco tempo fa
non eravamo davvero sicuri di come
questi errori di battitura stavano causando la degenerazione di
l’ occhio specificamente e questo è in gran parte
su cosa è focalizzato il mio progetto durante il mio
secondo anno di scuola di specializzazione quando io
unisciti al dr. Il laboratorio di Clegg era concentrato
sulla degenerazione maculare quindi posso chiaramente
ricorda il giorno in cui sono venuto in laboratorio per trovare
un foglio sulla mia scrivania di un intero
diversa malattia retinite pigmentosa
completa con una piccola nota in
l’angolo che ha detto vedermi
punto esclamativo segno dr. Clegg così io
attraversò la sala fino al suo ufficio
che nel campus di UCS B è completo
una libreria panoramica con vista sull’oceano
schedari da pavimento a soffitto imbottiti
con decenni di documenti di ricerca Xerox
animali tassidermia ovunque guardi
compreso un cervello umano conservato in a
barattolo di pretzel ma entrando in quello che posso
ricordo che la maggior parte è come eccitato dr. Clegg
riguardava questo nuovo tipo di progetto
ha avuto per me
clag ha lavorato a stretto contatto con il dr.
thompson negli anni e Thompson’s
laboratorio aveva prodotto cellule riprogrammate da
un paziente con retinite pigmentosa e
questo è dove il potenziale di questi
le cellule appaiono davvero
Immagina di essere quel paziente, forse
14 anni data la diagnosi di a
malattia degenerativa senza trattamento
piano ma il tuo medico ti dice se lo sei
disposto a dare una pelle a scienziati campione
può rendere le cellule staminali e l’occhio funzionante
cellule per conoscere e studiare il tuo
malattia in laboratorio così poco dopo il mio
incontro nell’ufficio di tassidermia
Il laboratorio di Thompson ci ha inviato un pacchetto congelato
pieno di fiale di cellule e ciascuna di
queste piccole fiale contiene milioni di
cellule staminali riprogrammate e c’erano
alcuni che avevano questa mutazione, ma poi
ce n’erano altri per i quali la mutazione
era stato corretto usando un marchio nuovo
tecnologia di editing genetico al momento
chiamato CRISPR e così per la coppia passata
di anni dr. Clegg e io siamo stati
lavorando su un modello di malattia in cui prendiamo
queste cellule staminali mutate e corrette
rendere perfettamente funzionanti le cellule oculari e
quindi prova a trovare le differenze tra
i due non solo possiamo creare una cella
digitare alla volta, ma in realtà possiamo
produrre interi piccoli occhi in laboratorio
mostrato qui è una sezione completa
con il DNA nelle cellule di rilevamento della luce blu
in rosso e una proteina che conosciamo causa il
malattia in verde non stiamo facendo questo
solo per le celle che ho ricevuto ma
anche per altre mutazioni che possono causare
retinite pigmentosa e altri accecanti
malattie interamente queste due incredibili
progressi tecnologici derivati dalla pelle
cellule staminali riprogrammate
e la modifica del gene usando CRISPR
permettendo a noi e altri scienziati di
rispondere a domande molecolari e cellulari
su questa malattia che il campo ha
state lottando per risolvere siamo
chiaro che sarà molto lavoro prima
queste tecnologie sono ampiamente utilizzate in
i pazienti il mio sogno è per il futuro
trattamento della malattia degenerativa per essere
un processo semplice e diretto
potrei immaginare che un dottore prenda una pelle
campione o forse qualcosa di meno invasivo
come un tampone di guancia di un paziente manda
quelli a uno scienziato che può fare come
molte cellule staminali come vorresti
correggere eventuali mutazioni e quindi portare il
cellule di cui il paziente ha bisogno ma dentro
ordinare che questo trattamento sia una realtà
dobbiamo assicurarci di poter fare tutto
questi diversi tipi di cellule in modo efficiente
che possiamo modificare con precisione le mutazioni
e che possiamo tranquillamente trapiantare il
cellule indietro nei pazienti e mentre
questo è in un futuro un po ‘lontano
questa tecnologia mi dà speranza e altro ancora
importante dà speranza ai pazienti
che le generazioni future non dovranno
soffrire delle stesse malattie che loro
attualmente affrontano e c’è valore nella speranza
c’è valore e va da un dottore
ufficio e le opzioni fornite piuttosto
di una triste diagnosi con l’invenzione
delle cellule di riprogrammazione che stiamo imparando
le considerazioni etiche delle cellule staminali
la ricerca non deve più essere una preoccupazione I
ti invito ad abbracciare questa tecnologia
completamente in modo che possiamo ulteriormente la nostra capacità di
migliorare le vite e curare le malattie grazie
tu
[Applausi]
[Musica]
[Applausi]
[Musica]
ogni volta che qualcuno mi chiedesse cosa voglio
essere quando crescerò lo farei sempre
rispondere con la stessa cosa a un biologo
e il Presidente degli Stati Uniti
ad essere onesti questo era principalmente perché io
condividere un compleanno con Charles Darwin e
Abraham Lincoln ma nel mio bambino di sei anni
mente era un modo perfettamente logico
scegliere una carriera e in qualche modo si è avverato I
sono un biologo che ci sta ancora lavorando
il secondo, ma come scienziato a cui arrivo
studia alcuni dei più semplici
unità di vita e chiedi di più
domande complicate ed è questo
sistema metodico di porre domande
e testare le risposte in realtà
mi ha attratto alla ricerca di base nel
il primo posto e mi ha portato a diventare un
biologo delle cellule staminali e ora intorno al
tempo in cui il mio sé infantile si era sistemato
in una carriera è stata la prima volta che derivano
le cellule venivano coltivate in un laboratorio quasi
20 anni fa e questo è stato accolto da a
risposta forte dai media e dal
pubblico in generale dr. James Thompson di
l’ università wisconsin-madison aveva
capito come far crescere l’embrione umano
cellule staminali in laboratorio e ce ne sono state due
reazioni opposte a questa notizia sul
professionisti medici e una mano
pazienti affetti da degenerazione
le malattie erano eccitate alla prospettiva di
cosa significava per loro ma sul
Dall’altra parte un dibattito è seguito solo da una coppia
di anni prima c’era stato un
divieto di fondi federali per qualsiasi ricerca in
quali embrioni furono distrutti
ma le società private potrebbero ancora perseguire
questo lavoro così Geron una biotecnologia
società fondata nel 1990 finanziata dr.
Thompson nel suo lavoro per produrre
cellule staminali embrionali dall’eccesso
embrioni che avvengono durante l’ in-vitro
fertilizzazione e ora questi eccessi
gli embrioni sono normalmente congelati e conservati
a cliniche di fertilità e così a lungo
tempo il dibattito girava intorno a questo
rilasciare le due domande che sono sempre state
chiesto erano uno dovremmo considerarli questi
embrioni congelati una vita e due se sono
alla fine verrà comunque scartato
non sarebbe meglio usarli per
ricerca medica studiando il semplice
unità di vita avevano portato non solo a
domande scientifiche eccitanti ma anche a
sfidando quello etico, ma cosa succede se noi
non aveva bisogno di embrioni per studiare le cellule staminali
e se ci fosse una soluzione scientifica
questo problema etico saremmo in grado di
andare avanti con un lavoro che potrebbe aiutare
noi trattiamo la malattia degenerativa senza
le preoccupazioni etiche e circa dieci anni
fa quello non era più un what-if
domanda lo stesso giorno del 2006 dr.
James Thompson e il dr. Shinya Yamanaka
lavoro pubblicato in due dei più alti
impatto delle riviste scientifiche che annunciano
potrebbero rendere le cellule staminali dalla pelle
questo lavoro è stato così forte che il dr.
Yamanaka che lo ha fatto originariamente con
La pelle di topo era una prova del concetto
ha ricevuto il premio Nobel per la medicina in
2012 e ora il campo delle cellule staminali ha avuto
due compiti principali in anticipo in termini di
la scienza di cui avevano bisogno per dimostrarlo
queste
nelle cellule staminali derivate erano uguali
potente come quello embrionale e in
termini dell’etica stiamo ancora lavorando
su scrollarsi di dosso questo controverso
reputazione che è sviluppata che è no
compito facile dopo due decenni di scrutinio
e disinformazione questa tecnologia
progresso nella ricerca sulle cellule staminali
permettendo agli scienziati di studiare e
potenzialmente trattare la malattia degenerativa
tutto senza l’ uso di embrioni e quando
Thompson e Yamanaka si prepararono a figurare
fuori come rendere le cellule staminali dalla pelle
dovevano rivolgersi al loro embrione
ricerca e fai la domanda che cosa anche
fa qualcosa di una cellula staminale e c’è
davvero solo due cose che fanno una radice
cell speciale il primo è che deve
essere in grado di riprodursi indefinitamente
dividendo più e più volte il nostro
le cellule normali non possono farlo solo loro possono
moltiplicare un certo numero di volte che
è il motivo per cui non possiamo vivere per sempre
la seconda caratteristica è quella radice
le cellule in realtà non sono specializzate
un po ‘ come una matricola del college
non ha ancora scelto un major ma con il
guida e indicazioni adeguate dal suo
dintorni che possono diventare cellule staminali
qualsiasi tipo di tessuto nel corpo e noi
avere modi in laboratorio per prendere quella radice
cellule e creare cellule del cuore che battono
cellule del pancreas attive o addirittura battendo
neuroni attivi e cellule del cuore che battono
a seconda di quale non ho appena nomino tutti loro
ed è chiaro perché una cellula embrionale
avrebbe bisogno di essere in grado di dividere e
di nuovo e produrre tutte le parti
di un organismo ma non è così chiaro
come puoi prendere una normale cellula della pelle
e farlo agire come una cellula embrionale
e per capire questo è utile
pensare
su ciò che queste due cose hanno
comune e quella è la cellula della pelle e il
le cellule staminali contengono entrambe una copia completa di
il nostro DNA al centro della cellula e
il nostro DNA agisce come questa istruzione gigante
libretto che le nostre cellule possono leggere e leggere
trascrivere porzioni di capire
cosa dovrebbero fare
il trucco è che le celle leggono solo le parti
che sono rilevanti per la loro funzione quindi a
la cellula muscolare nel tuo cuore sta per
trascrivere ciò che ha bisogno di sapere a
contratto mentre la cella nella tua
il pancreas leggerà di cosa ha bisogno
per sapere secernere insulina e così via
quello che Thomson e Yamanaka hanno capito è
che puoi effettivamente forzare una cellula della pelle
per trascrivere le parti che una cellula staminale
normalmente lo fa e lo fanno usando
solo quattro proteine che sono
appropriatamente chiamato trascrizione
fattori e in che cosa si inseriscono
la cellula della pelle e diglielo per accendere
i geni e producono proteine che lo faranno
permettergli di dividersi più e più volte
e produrre qualsiasi tipo di tessuto nel
corpo e questo processo è ora chiamato
riprogrammazione e abbiamo definito
procedure in laboratorio per prenderle
riprogrammate le cellule e fate qualunque cosa
tipo di cellulare che vorremmo e che mio consulente
dr. Dennis Clegg alla UCSB era interessato
in è come potremmo usarli
cellule riprogrammate per studiare la cecità
e il dott. Clegg ha studiato accecante
malattie per molti anni ha iniziato con
una malattia chiamata maculare legata all’età
la degenerazione di questa malattia è la principale
causa della cecità tra gli anziani
nel mondo sviluppato e in quel momento
dr. Clegg ha iniziato questo progetto
gli scienziati stavano usando le cellule embrionali così
lui e la sua squadra con una borsa di studio del
California Institute for rigenerative
medicina
capito come trasformare quelli embrionali
cellule nel tipo di cellula nei tuoi occhi
questo è distrutto da questa malattia e
da quel lavoro lui e una squadra al
Il progetto della California per curare la cecità è
attualmente in uno studio clinico di fase 1
dove stanno effettivamente trapiantando
quelle cellule negli occhi dei pazienti
con degenerazione maculare e dissimile
la maggior parte delle prove cliniche sulle cellule staminali che
contare su fonti embrionali che ci sono
prove di fatto in Giappone che stanno usando
queste cellule riprogrammate derivate dalla pelle in
pazienti con degenerazione maculare e
a differenza delle fonti embrionali di queste cellule
provengono dal paziente stesso che
riduce il rischio di una risposta immunitaria
come un organo trapianto questi
le cellule stanno introducendo materiale estraneo
nel corpo e ciò che è stato riprogrammato
le cellule fanno è ridurre il rischio di un immune
rifiuto e anche espandere il modo in cui pensiamo
sulla medicina personalizzata o di precisione
è dovuto alla chirurgia avanzata
tecniche che esistono negli occhi pure
come buoni parametri endpoint per
misurare il salvataggio della visione di quella cella
le terapie nell’occhio sono davvero all’avanguardia
il resto del campo
a differenza della degenerazione maculare ci sono
altre malattie accecanti che iniziano quando
un paziente è giovane come la retinite
pigmentosa questa è la forma più comune
di cecità ereditaria su cui incide
1 su 3.000 persone con questi pazienti
visione quando sono bambini ma è così
inizia con una perdita della visione notturna
seguito da una graduale perdita di periferiche
visione e alla fine può portare al totale
cecità a livello personale questi
i pazienti devono far fronte al fatto
che il loro sito li sfugga lentamente
avranno probabilmente bisogno di imparare il Braille
addestrare un cane da vedetta o camminare con a
canna e perdere un po ‘ della loro indipendenza
attualmente questa diagnosi è grave
con poco che il dottore può fare
lasciando il paziente con poche speranze ma
dove possiamo cercare la speranza è con
cellule riprogrammate questa malattia è
causato da una mutazione o semplicemente da un errore di battitura
il DNA del paziente che sta causando il
cellule nei loro occhi per degenerare in
Infatti ci sono molte diverse mutazioni
tra dozzine di geni diversi e nessuno
uno di quelli può essere abbastanza per causare
retinite pigmentosa ma fino a poco tempo fa
non eravamo davvero sicuri di come
questi errori di battitura stavano causando la degenerazione di
l’ occhio specificamente e questo è in gran parte
su cosa è focalizzato il mio progetto durante il mio
secondo anno di scuola di specializzazione quando io
unisciti al dr. Il laboratorio di Clegg era concentrato
sulla degenerazione maculare quindi posso chiaramente
ricorda il giorno in cui sono venuto in laboratorio per trovare
un foglio sulla mia scrivania di un intero
diversa malattia retinite pigmentosa
completa con una piccola nota in
l’angolo che ha detto vedermi
punto esclamativo segno dr. Clegg così io
attraversò la sala fino al suo ufficio
che nel campus di UCS B è completo
una libreria panoramica con vista sull’oceano
schedari da pavimento a soffitto imbottiti
con decenni di documenti di ricerca Xerox
animali tassidermia ovunque guardi
compreso un cervello umano conservato in a
barattolo di pretzel ma entrando in quello che posso
ricordo che la maggior parte è come eccitato dr. Clegg
riguardava questo nuovo tipo di progetto
ha avuto per me
clag ha lavorato a stretto contatto con il dr.
thompson negli anni e Thompson’s
laboratorio aveva prodotto cellule riprogrammate da
un paziente con retinite pigmentosa e
questo è dove il potenziale di questi
le cellule appaiono davvero
Immagina di essere quel paziente, forse
14 anni data la diagnosi di a
malattia degenerativa senza trattamento
piano ma il tuo medico ti dice se lo sei
disposto a dare una pelle a scienziati campione
può rendere le cellule staminali e l’occhio funzionante
cellule per conoscere e studiare il tuo
malattia in laboratorio così poco dopo il mio
incontro nell’ufficio di tassidermia
Il laboratorio di Thompson ci ha inviato un pacchetto congelato
pieno di fiale di cellule e ciascuna di
queste piccole fiale contiene milioni di
cellule staminali riprogrammate e c’erano
alcuni che avevano questa mutazione, ma poi
ce n’erano altri per i quali la mutazione
era stato corretto usando un marchio nuovo
tecnologia di editing genetico al momento
chiamato CRISPR e così per la coppia passata
di anni dr. Clegg e io siamo stati
lavorando su un modello di malattia in cui prendiamo
queste cellule staminali mutate e corrette
rendere perfettamente funzionanti le cellule oculari e
quindi prova a trovare le differenze tra
i due non solo possiamo creare una cella
digitare alla volta, ma in realtà possiamo
produrre interi piccoli occhi in laboratorio
mostrato qui è una sezione completa
con il DNA nelle cellule di rilevamento della luce blu
in rosso e una proteina che conosciamo causa il
malattia in verde non stiamo facendo questo
solo per le celle che ho ricevuto ma
anche per altre mutazioni che possono causare
retinite pigmentosa e altri accecanti
malattie interamente queste due incredibili
progressi tecnologici derivati dalla pelle
cellule staminali riprogrammate
e la modifica del gene usando CRISPR
permettendo a noi e altri scienziati di
rispondere a domande molecolari e cellulari
su questa malattia che il campo ha
state lottando per risolvere siamo
chiaro che sarà molto lavoro prima
queste tecnologie sono ampiamente utilizzate in
i pazienti il mio sogno è per il futuro
trattamento della malattia degenerativa per essere
un processo semplice e diretto
potrei immaginare che un dottore prenda una pelle
campione o forse qualcosa di meno invasivo
come un tampone di guancia di un paziente manda
quelli a uno scienziato che può fare come
molte cellule staminali come vorresti
correggere eventuali mutazioni e quindi portare il
cellule di cui il paziente ha bisogno ma dentro
ordinare che questo trattamento sia una realtà
dobbiamo assicurarci di poter fare tutto
questi diversi tipi di cellule in modo efficiente
che possiamo modificare con precisione le mutazioni
e che possiamo tranquillamente trapiantare il
cellule indietro nei pazienti e mentre
questo è in un futuro un po ‘lontano
questa tecnologia mi dà speranza e altro ancora
importante dà speranza ai pazienti
che le generazioni future non dovranno
soffrire delle stesse malattie che loro
attualmente affrontano e c’è valore nella speranza
c’è valore e va da un dottore
ufficio e le opzioni fornite piuttosto
di una triste diagnosi con l’invenzione
delle cellule di riprogrammazione che stiamo imparando
le considerazioni etiche delle cellule staminali
la ricerca non deve più essere una preoccupazione I
ti invito ad abbracciare questa tecnologia
completamente in modo che possiamo ulteriormente la nostra capacità di
migliorare le vite e curare le malattie grazie
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