Bringing Gene Therapy to the Table | Dr. Jennifer Adair | TEDxNashvilleSalon

Voglio iniziare con un sondaggio quanti di
hai sentito parlare di terapia genica
prima di alzarlo , tieni le mani
per un secondo e se non l’hai fatto
alzato la mano ma probabilmente dovresti
ma quanti di voi con le mani in alto
sono stati trattati con o conosci qualcuno
altrimenti chi è stato trattato con il gene
la terapia praticamente ogni mano è appena andata
giù bene a prescindere da come hai risposto
quelle due domande che voglio che tu guardi
a questo elenco di malattie sullo schermo
dietro di me per favore alzi la mano se tu
o qualcuno che conosci è stato diagnosticato
con una qualsiasi di queste malattie lo farebbe
sorprendere sapere che questa è una lista
di malattie che è la terapia genica
attualmente utilizzato per il trattamento e
con successo quindi perché non più persone
avere accesso alla terapia genica perché è
Sono stato complicato e costoso
facendo terapia genica per nove anni
Ottobre e te ne parlerò due
storie il primo paziente che abbia mai dato
terapia genica per e un altro paziente che
cambiato la mia mentalità su come dobbiamo
stai pensando a come fare i trattamenti
disponibile a tutti questo è Charlie
il primo paziente che ho dato al gene
terapia per nel 2009 Charlie era nella sua
primi anni ’50 vivono con sua moglie e il suo
figlia di Homer Alaska praticando come a
psichiatra facendo ciò che la maggior parte di noi farebbe
fare il quarto di luglio celebrando
con gli amici e la famiglia in un lago in giro
a metà del giorno arrivò Charlie
da un piccolo giro in barca e da sua moglie
notò che un discorso la stava molestando
all’inizio pensavi di aver bevuto
ma non aveva in effetti era qualcosa
più serio di quello di un viaggio al pronto soccorso
e la scansione della testa ha mostrato che Charlie aveva
Glioblastoma del cancro al cervello di stadio quattro
multiforme II pochi mesi prima
La diagnosi di Charlie nel 2009 questa malattia
ucciso il senatore Ted Kennedy due settimane fa
Il senatore John McCain era
più infatti circa un centinaio
novantadue mila persone intorno al
al mondo verrà diagnosticato questo
malattia nel prossimo anno e diciassette anni
migliaia di loro perderanno la loro battaglia
con esso
è una forma di cancro altamente aggressiva
la maggior parte dei pazienti include solo Charlie
hanno il 50% di possibilità di sopravvivere un anno
e questo è con la terapia intensiva che
include radioterapia da chemioterapia
più chemioterapia a Charlie si sentiva come lui
necessario per provare qualcosa di più e ha preso
la possibilità su una sperimentazione clinica e
è stato il nostro test clinico per
terapia genica per curare la sua malattia ora
2009 questa mappa ti mostra il numero
di centri in tutto il mondo che erano
facendo qualche forma di terapia genica ora io
Ti ho detto che Charlie viveva in Alaska così
può sembrare che sia venuto a Seattle perché
era il più vicino a lui ma in effetti dentro
2009 eravamo l’unico centro che produceva gene
terapia per glioblastoma mentre ciascuno di
questi centri erano capaci erano tutti
studiare diverse malattie diverse
prove cliniche perché Charlie ha anche
Devo venire a Seattle bene il tipo di
la terapia genica che gli stavamo dando era
abbiamo chiamato terapia genica delle cellule del sangue
per prima cosa portarlo in clinica prendere
le cellule del sangue fuori di lui quindi dobbiamo
trasferiscili in una stanza pulita
perché tutte le manipolazioni siamo
intenzione di fare sta andando accadere al di fuori della
corpo questo è un esempio di ciò che è nostro
impianto di camera pulita negli sguardi di Seattle
come flusso d’aria controllato altamente qualificato
regolamento di monitoraggio delle attrezzature del personale di
ogni materiale e reagente che entra
e fuori milioni di dollari
infrastruttura una volta che abbiamo le celle
forse non vogliamo tutto il sangue
celle forse abbiamo solo bisogno di cellule T o
forse abbiamo solo bisogno di cellule staminali così ora noi
bisogno di separare quelli fuori che prende
tecnologia più complessa e persone che
so come usarlo dopo che dobbiamo
prendi il DNA in quelle cellule che noi
voglio target questa è un’istantanea di
quale parte di quel processo risulta simile a quando
può richiedere da 2 a 14 giorni
a seconda della cella e del tipo di
il DNA che stai cercando di entrare in te
vedi 3 persone in questa foto una persona
chi legge le indicazioni riga per riga
una persona che sta effettivamente esibendosi
quelle istruzioni una alla volta e a
terza persona che sta osservando per fare
sicuro che siano stati tutti fatti
correttamente e nel giusto ordine di nuovo
infrastruttura multimilionaria
dopo tutta quella manipolazione dobbiamo
assicurati che quelle cellule siano pronte per l’uso
di nuovo nel paziente e che lo sono
sicuro che non abbiamo introdotto un
contaminante che stanno funzionando il
modo in cui dovrebbero essere e poi e
solo allora possono tornare al
ospedale e infondere nel
paziente che è, naturalmente, a meno che il tuo
il paziente si presenta indossando un Michigan
camicia quando sa che sei un rivale
di fan della Hi-oh State University, così ho detto
lui gli permetterei solo di prenderlo
foto se potessi coprirlo non solo
a Charlie devono venire a Seattle per
due settimane per ricevere questa terapia genica
dovuto rimanere per altre due settimane per essere
monitorato dopo e poi ha dovuto
tornare a Seattle ogni 3-4
settimane per nove mesi per ulteriori
trattamento e ricerca erano così
bang vale la pena buck oltre a
Charlie abbiamo tradito altri dieci
pazienti e abbiamo cambiato la sopravvivenza
da meno del 50% a un anno al 100%
ad un anno
Charlie ha avuto sei anni e mezzo abbastanza
tempo di vedere sua figlia diplomata
quella orribile Università del Michigan
capacità di tornare a lavorare a tempo pieno
fino al suo ritiro ma non lo sapeva
che nel 2009 non lo sapevo nel 2009
nessuno di noi avrebbe potuto prevederlo
che sarebbe stato il risultato quindi voglio
Fai una domanda
non hai bisogno di alzare la mano questo
tempo se ti è stata data una diagnosi
con una prognosi di 11 mesi
sii pronto a lasciare la tua comunità
famiglia i tuoi amici i tuoi colleghi e
prendi una possibilità su qualcosa di simile
nove di quegli undici mesi che aveva
essere avanti e indietro a Seattle così quando
Ho trattato Charlie insieme al team di
Fred hutch nel 2009 questo è quello che ero
pensando a grazie al cielo era
disposto a cogliere questa occasione e se noi
potrebbe spostare questa terapia fino a dove si trova
come possiamo spostare la terapia genica verso dove
le 200.000 persone che saranno
diagnosticato quest’anno sarà quello
è stata la prima volta che ho pensato a come
possiamo semplificare questo pensiero su come
ottenere più cliniche facendo così
anno dovevo affrontare un
problema nella terapia genica di molto più grande
scala in proporzione ed era tutto
iniziato da quest’uomo Timothy Ray Brown
è anche conosciuto come il paziente di Berlino o
l’unico uomo sul pianeta in questo momento
chi è stato curato da un’infezione da HIV per
più di 10 anni che Timothy non ha fatto
ottenere la terapia genica quello che ha ottenuto era un sangue
terapia cellulare da una persona il cui DNA
reso le cellule del sangue resistenti all’HIV
infezione mentre quello era un
trattamento uno-a-milioni per Timothy
ha aperto la strada per la terapia genica per
diventare un’opzione di trattamento per l’HIV
persone positive in tutto il mondo e
influenzare lo stesso tipo di risultato che
significherebbe non dover prendere
farmaci antiretrovirali ogni giorno per
il resto della loro vita nel 2013 dr. Hans
Peter King ha mostrato qui insieme al
Fondazione americana per la ricerca sull’AIDS
la Fondazione Timothy Ray Brown e il
Istituto Nazionale della Salute ha ricevuto un
concedere insieme ad altri colleghi che
Fred
fa parte di una grande collaborazione a
studia come possiamo fare la terapia genica
trattare l’ HIV come una realtà
fonte di finanziamento che a Seattle arriviamo ad ospitare
una riunione di cura dell’HIV una volta all’anno è
in realtà sta per essere nei prossimi
settimane e che incontro prevede non solo
ricercatori che stanno lavorando su come
rendere possibile la terapia genica per l’HIV
include anche persone che vivono con l’HIV
membri della comunità di sostegno come Josh e
altri che è stato nel 2014 la prima volta
ho visto questa mappa questa è una mappa dell’HIV
prevalenza nel mondo più scuro
blu significa più persone sieropositive ora
tra il 2009 e il 2013 il numero di
cliniche capaci di fare terapia genica
decisamente aumentato ma puoi vedere
che c’è ancora un problema molto grande
con la distribuzione e non stiamo parlando
siamo circa 200.000 persone all’anno
parlando di oltre 36 milioni
persone che vivono con l’HIV in questo momento un altro
2,1 milioni ogni anno 150.000 di cui
saranno i bambini che vivono principalmente in
l’Africa subsahariana così come lo stesso incontro
seduto qui a pensare a tutto questo
un ricercatore di spicco si avvicina
il palcoscenico parla di terapia genica e
come lo stiamo rendendo possibile una persona
vivono con l’ HIV seduti tra il pubblico
alza la mano e dice che la speranza è
incredibile come pensi di ottenere questo
terapia complessa per milioni di
pazienti che ne hanno bisogno e i ricercatori
la risposta è stata la prima cosa che dobbiamo dimostrare
può funzionare e poi lo scopriremo
come arrivarci
cosa vorresti un trattamento che aveva
stato sviluppato da qualche altra parte sulle persone
chi non ha condiviso la tua genetica no
condividi la tua cultura non ha condiviso la tua
l’ambiente non ha condiviso il tuo stile di vita
sappiamo che tutte queste cose hanno un impatto su come
i risultati del trattamento sono efficaci
quindi sono seduto lì, non penso
va bene ci deve essere un modo per noi
per fare questo ora e se nessuno di questi
la gente si alzerà e lo farà allora
Credo che ci proverò così ho pensato a questo
elaborare tutta questa infrastruttura complessa
e tecnologia che è richiesta bene
ovviamente se potessimo solo mettere il DNA
in una siringa e prendila attorno al
mondo e iniettarlo in una persona che
sarebbe fantastico
e posso dirvi che stiamo lavorando
quello per alcune di quelle malattie su quello
lista ci arriveremo prima di
altri ma per glioblastoma e HIV no
così velocemente la ragione è che il sangue
la cellula che dobbiamo colpire con il nostro DNA è a
cellule staminali che si trova nel midollo osseo
e sono pochissimi quindi non lo siamo ancora
avere la tecnologia per iniettare DNA e
ne ha abbastanza di quei pochi
cellule nel midollo e non arrivare a a
un mucchio di altre cellule che non vogliamo
per andare a così abbiamo ancora bisogno di fare questo
fuori dal corpo, okay, quindi so cosa
intendiamo che ho tutte queste cose proprio noi
devo essere in grado di elaborare il sangue
prodotto che dobbiamo essere in grado di raggiungere
le cellule che vogliamo dobbiamo essere in grado di
mantieni queste cellule felici fuori dal corpo
per un periodo di tempo dobbiamo essere in grado
aggiungere il DNA in un ordine specifico e
sequenza così ho appena iniziato a guardare cosa
tecnologie sono già là fuori c’è
Devono essere alcune cose che posso fare
frammentare insieme per farlo andare bene
quindi magari mettilo in una scatola che possiamo
basta spedire in tutto il mondo in
per coincidenza ho trovato un dispositivo è
prodotto da una società tedesca che
non poteva fare la terapia genica, ma aveva tutto
i componenti di cui avevamo effettivamente bisogno
già in una unità, quindi ne abbiamo comprato uno
ha detto okay vediamo se possiamo
riconfigurare questo per fare ciò che ci serve
fare nell’ordine che dobbiamo fare
a volte questo ha richiesto uno sforzo pratico
piace dire alla gente solo questo attaccapanni
viene fornito di serie sui dispositivi acquistati in
Hawaii nei Caraibi
Ero appena sufficiente il solo alto per
raggiungere il tempo
altre volte abbiamo dovuto fondere le tecnologie
allineamento davvero complesso per ottenere ciò che noi
necessario fino a quando non abbiamo trovato qualcun altro
anche già fabbricato questo e noi
può semplicemente incorporarlo nel nostro sistema
ci sono voluti due anni e più di 20
persone sane che donano il loro sangue
prodotti a noi per esercitarsi come se loro
erano pazienti di terapia genica prima di noi
è venuto a questa terapia genica in una scatola su a
tavolo portatile incontra lo stesso
criteri che il multi-milioni di dollari
le esigenze di clean room infrastrutturali possono andare
ovunque che viene fornito con pre-programmato
interfacce in teoria tutte le cose che
avresti bisogno di aggiungere il DNA per aggiungere il
il gene può essere qualcosa che potresti ottenere
da una farmacia fornita in un kit
è un proof-of-concept che non ha lasciato Fred
hutch eppure stiamo lavorando a quella parte
ottenere la parola là è parte di
quella battaglia pensiamo che ora non c’è
scusa perché non possiamo essere trattati vicino a
60 milioni di persone sul pianeta o a
almeno superando questi ultimi ostacoli
ottenere che la terapia genica molto fuori in
il mondo lo pensiamo anche di più
le persone hanno accesso a questo tipo di
trattamento più malattie stiamo andando
per scoprire potrebbe essere beneficiato di questo
approccio terapeutico che significa che noi
può trattare pazienti come i pazienti di Charlie
come i pazienti di Timothy come tutti dentro
questa stanza ovunque esista nella loro
possedere comunità, quindi se pensi di te
potrebbe essere un candidato per la terapia genica
parlane con il tuo dottore che sono loro
quelli che dovranno lasciarci entrare
porta se si considera una persona sana
donando sangue o altri tessuti a
ricerca in modo che più scienziati come me
in grado di sviluppare nuovi approcci come questo ho
voglio dire grazie soprattutto a tutti
dei pazienti che abbiamo trattato
Seattle e in tutto il mondo con il gene
terapia perché hanno preso un grosso rischio
hanno fatto un passo fuori dalle loro comunità
per rendere questo possibile, ringrazio tutti voi
per la tua attenzione
tu