Press "Enter" to skip to content

Our Future with CRISPR: Building Consensus on Genome Editing | Edward Perello | TEDxNTUA


поэтому в моей компьютерной генетике для компьютеров мы
работа с технологией CRISPR
редактирование генома, и сегодня я бы хотел
расскажите, как это работает
исследователи могут использовать его в лаборатории, как
врачи скоро будут использовать его в
пациентов, и что это означает для наших
общества и некоторые из решений, которые
скоро придется сделать как вид, поэтому
сначала, что такое CRISPR, вы можете думать об этом
как инструмент поиска и замены ДНК в
то же самое место, на которое вы можете нажать
команда F на документе Word, и вы можете
изменить одно слово на другое, вы можете теперь
сделайте это с помощью ДНК, вы можете изменить
последовательность в другую последовательность в живом
организм имеет два основных компонента :
сначала это ядро, это белок
который режет ДНК и второй компонент
это руководство это в основном самонаведения
устройства, и вы кодируете его с помощью определенного
последовательность, которую она связывает с ядром, но она
также связывает связывания с геномной ДНК
само по себе, поэтому он действует как это самонаводящее устройство
который направляет ядро ​​к своей цели
ДНК в организме теперь вы можете упаковать
эти два отдельных компонента в ДНК
и затем вы также можете упаковать эту ДНК
в вирус, и вы можете использовать любой из
эти методы для доставки CRISPR
компоненты непосредственно в ячейку один раз
вы доставили его в ячейку ячейки
видит эту ДНК, и она эффективно сапоги
в этих двух программах руководство и
ядра отдельно, а затем они сложны
вместе внутри клетки, а затем
это происходит так, что синяя кровь там
это белок ядра, и этот красный
Это руководство и оно имеет
переменная последовательность, и вы можете проектировать
что использование компьютеров и их синтез
химически
теперь один раз внутри ячейки этот CRISPR
комплекс ищет ДНК, в которую он входит
ядро затем связывается с геномным
ДНК, и он видит, есть ли совпадение
между направлением и геномной ДНК
последовательности, и если он там, вы получите
двойная прядь разрывает обе
ДНК разрезает теперь в этот момент клетку
знает, что что-то очень не так
и он пытается восстановить это
используя собственные механизмы внутреннего ремонта
и, как правило, он будет делать ошибки
делая это, и в результате это
ген станет скремблированным или
функционально выбито, это уже не
там ячейка делает это для сохранения
функции вверх и вниз по течению, но имеет
принести в жертву этот регион другим способом
что этот процесс ремонта может
если вы представите отдельный фрагмент ДНК
что вы химически синтезировали это
содержит новые последовательности, что-то еще
измените модификацию , которую хотите
и вот как вы можете представить
определенной мутации или сбить ее и так
исследователи использовали CRISPR для этого
Нокаут и постучать по функциональности
добавлять и удалять гены, чтобы включить их и
и это функциональная геномика
где вы можете включить ген, или можете
выключить ген, и вам не нужно делать
это просто по отдельности, вы можете сделать это для многих
генов в то же время в
парализованная мода, чтобы вы могли найти
о том, как эти гены взаимодействуют с
друг друга
вы также можете использовать CRISPR по-другому
для создания модельных организмов или модели
Клетки можно постучать в конкретных
мутации, которые вы можете найти
с научной точки зрения интересно или у вас есть
нашли их у пациентов, которые имеют определенные
болезни, и вы можете поместить эти мутации
в ячейки, чтобы вы могли изучить, как
это заболевание прогрессирует
или вы можете создать обычную модель для животных
мышь плод муха обезьяна потенциал
бесконечно, но что это может сделать для вас
кроме исследования, просто попробуйте
использовать технологию CRISPR в качестве клеточной терапии
вы можете вывести клетки из жизни
а затем вы можете изменить их как
вы хотите, а затем вернуть их обратно внутрь
пациента сейчас прямо сейчас есть
исследования собираются на клинических испытаниях , чтобы сделать
это одно и то же
быть иммунотерапией, где вы
иммунные клетки лейкоцитов из
ваше тело, и вы измените их на
признать рак внутри вас, как
так что вы действительно
собственной иммунной системы идти за чем-то
который не должен быть там, который он
не делает естественно альтернативно, вы
может использовать генную терапию, где вы
доставляя хрустящие порошки непосредственно в
самих клеток в ткани
теперь живущий пациент в этом случае вы
вероятно , пакет системы CRISPR
в вирус, а затем влить это в
Одним из примеров может быть мишенью для
гены, вызывающие кистозный
фиброз, когда они повреждены, поэтому вы
может буквально восстановить дефектный
гена внутри живого пациента, так как
точно этот процесс, насколько хорошо
он хорошо работает, думая об этом как о выстрелах
на цели
как только CRISPR отредактировал, но как только CRISPR
вошел в ячейки, он работает не
просто там, где вы там, где хотите
идти, но он может также нацеливаться на эти
другие места, и они отключаются
целевых эффектов очень сложно
контроль за этим, но вы можете предсказать
это с различной степенью точности
в зависимости от более запутывающих моделей, которые
вы используете, и каждый день, который проходит , мы
узнать больше и больше о том, как прогнозировать
это успешно, но в идеале вы хотите
избежать побочных эффектов, потому что вы
не хотят случайно выбивать или
скремблируйте необходимый ген, вы не
хочу избавиться от чего-то, что
уже делаю хорошую работу, вы только хотите
ударить по конкретному месту назначения
проблема заключается в этом таргетинге.
зависит от последовательности и сложна
тем, что у всех нас около 5
миллионов генетических различий с
человек, сидящий рядом с нами , это то, что
делает нас уникальными, но это также означает, что
очень сложно разработать CRISPR
терапии для отдельных пациентов
нет четкого процесса, просто да
поэтому давайте посмотрим на пример, скажем, что у меня есть
три руководства, которые будут нацелены на
целевой области у пациента один и все
три из них будут успешными, если
Я беру те же самые гиды, и я хочу
использовать их для одного и того же заболевания у пациента
до двух результатов может произойти либо я могу
не попадайте в целевые хиты, и в этом случае
довольно хороший случай , что болезни
не лечится пациент
продолжает жить, ничего плохого не происходит
повторите попытку в худшем случае
мы случайно разрезаем некоторые из их
опухолевые супрессорные гены, и мы переключаем
те, и в результате пациент
может стать раком, так что это
целевая проблема очень сложна и поэтому
нам действительно нужно двигаться в направлении
персонализированное редактирование генома, и есть
двумя способами, которые мы можем сделать, есть два
процессы, которые мы можем использовать
упорядочить весь
геном пациента, в котором мы будем принимать
некоторые клетки от пациента, а затем мы
посмотрите на их ДНК, и мы построим очень
точная цифровая модель того, что
выглядит как
второе, что нужно сделать, — это посмотреть
при исторических результатах CRISPR для анализа
все данные о том, как ведет себя CRISPR
внутри клеток у людей у животных и
других организмов, чтобы мы могли построить
хорошая модель о том , как он будет вести себя в
вы теперь получаете эти данные
это относительно легко, это некоторые из наших данных
от настольной генетики, и мы видим, что
в странах, где
используя технологию и каждый день, что
идет , они создают больше данных о
как ведут себя системы CRISPR, которые могут быть
проанализировано, чтобы построить эту прогностическую модель
и это то, что мы делаем на моем
Генетика настольных компьютеров компании, которую мы строим
система машинного обучения , которая может принимать
как целая последовательность генома
пациент и все эти исторические данные
и может проектировать вокруг вне цели
Проблема это видение
персонализированную терапию CRISPR вы идете в
врач вы с диагнозом
болезни они берут образец от вас
они упорядочивают весь ваш геном, который вы придете
назад через несколько недель они проанализировали
это наряду с историческими данными
Результаты CRISPR и
разведывательная система разработала
уникальная терапия только вы получите
эта терапия не займет от 1,2 до 2,5
миллиард долларов, чтобы создать новый препарат
это не займет от 10 до 20 лет, это может быть
сделано относительно быстро, но есть
различное количество, и это возможно
немного страшнее, вы оба
пациент, получающий терапию, но вы
также являются единственным участником
клиническое исследование вы бы доверяли этому
процесс вы бы быть готовы
захваченный быть первым , чтобы попробовать это я
было бы, только если бы оно было достаточно
и поэтому я считаю, что эти
какие инструменты проектирования являются ли они AI
или иначе, что бы они ни были в
будущее должно быть
до их использования в
клиника может применять такие процедуры КРИСПР
вылечить все, что я говорил о генах
терапии и клеточной терапии, но есть
проблема в том, что около 30
семь точек два триллиона клеток в
взрослого человеческого тела, и вы не можете легко
отредактируйте каждый из них, как вы
потребуется для того , чтобы рассматривать определенные
болезней было бы очень трудно
сделать это так , на самом деле мы должны сделать
что — то еще мы должны найти путь к
обрабатывать все ячейки одновременно
или, возможно, просто для лечения одного и того же
это будет редактирование эмбриона, который
единственный этап размер ячейки , как это тогда
делится на два, четыре и восемь
девять месяцев спустя, когда этот человек
рождается те изменения, которые вы могли бы
ввели эмбрион, было бы
присутствуют и не только будут
здоровее, если это то, что вы намеревались
но они также смогут пройти
эти изменения непосредственно к их
это страшная перспектива для
большинство, и я обсужу, почему позже, но
скажем, мы хотели сделать это, как бы
эта работа, на что мы будем смотреть
это метод, называемый
предимплантационная генетическая диагностика этого
это техника, которая в Великобритании очень
очень сильно регулируется там, где, по существу,
Вы отщепить одну ячейку из
восьмиклеточный эмбрион, и вы используете это для
упорядочивайте его и оттуда создайте
эта точная цифровая модель, которую вы
может потенциально использовать для ввода в
AI, если вы были так определены
но обычно, как это работает, это
это дается только пациентам или
родители , которые подвергаются ЭКО
Программа и результаты доклад
около четырехсот девятнадцати
разные гены
419 различных заболеваний, которые могли бы
воздействовать на эмбрион или ребенка, когда
они родились, родители получают этот отчет
и они могут сделать информированный
выбор о том, какие эмбрионы имплантировать
и переносить во время беременности
обычно PGD ​​подходит, он работает
позволяет родителям обеспечить , чтобы их
у ребенка не будет заболевания, но позвольте мне
спросите вас, скажем, вы были
делать это с вашим партнером, а вы
обнаружили, что все эмбрионы были
иметь заболевание вы бы бросили их
в сторону и пройти дополнительный ЭКО
Терапии раундов и раундов, если это необходимо
или учитывая, что технология существует
вы хотите отремонтировать их прямо
и я хотел бы отметить, что использование генома
технологии редактирования в эмбрионах человека
в значительной степени незаконным в большинстве стран некоторые
страны имеют специальное разрешение для
исследовательских целях, но это
интересный вопрос о том, что мы должны
теперь, когда мы были там и
у нас есть эта технология, и пока вы
при этом, если вы в состоянии изменить болезнь
вариант и превратить его во что-то
нейтрально, можете ли вы включить нейтральный вариант
во что-то выгодное и
защитную колодец можно или вы могли
это некоторые защитные варианты, которые
вышли из различных исследований
программ, и они
заболевания низкая ишемическая болезнь замедлится из
ученого низкие показатели рака низкого типа 2
диабет спросите себя, учитывая выбор
вы хотите, чтобы ваши дети имели
устойчивость к этим заболеваниям
особенно интересны
в верхней части LRP 5 и M s TM дополнительно
сильные кости и скудные мышцы
лица, которые имели бы эти
мутации, которые происходят естественным образом ,
быть в состоянии противостоять остеопорозу и
потеря мышц позже в жизни, но затем
вопрос в том, когда происходит профилактика или
лечение станет человеческим дополнением let’s
возьмем пример, давайте посмотрим на постное
мышц и остеопороза в
джентльмен слева
вы знаете, что эти мутации позволили бы ему
хорошо кататься на скейтборде в свои 70-е годы
и 80-е он не получит остеопороза, мы
предотвратит мышечные потери, но те
те же мутации в том же самом
человек, когда этот человек моложе
также дадут им возможность несправедливо
Преимущество они могли бы сделать превосходным
американский футболист и защитник
но что касается лиц, которые имеют
они, естественно, имеют несправедливость
преимущество это не совсем понятно, и это
нам очень сложно оценить
что такое профилактика, что является законным
медицинское вмешательство — это
человеческое увеличение в современных
мы говорим, что профилактика — это
лучшее лечение, но насколько мы готовы
идти, чтобы отстоять этот идеал в
возраст редактирования генома
когда вакцинация была впервые изобретена
люди говорили, что было нечестиво, что это
был христиански они сказали , что это было
нарушение прав человека, в частности
потому что государства реализовали программы
где вакцинация является обязательной
сейчас мы очень мало думаем о вакцинации
хорошо некоторые из нас думают много
вакцинации, и они против этого
но я хотел бы задать вопрос:
право на медицинское обслуживание, эквивалентное
право на редактирование генома независимо от того,
клеточной терапии и генной терапии, или если это
редактирование эмбриона У меня нет
но я думаю, что важно, чтобы
мы начинаем это обсуждение, как только
возможно, и эта дискуссия продолжается
есть много встреч, где ученые
политики политики и так далее имеют
такие обсуждения в настоящее время в отношении
прав человека существует сто
семьдесят пять подписей и сто
и шестьдесят девять государств, которые ратифицировали
Международной конвенции о социальных
экономических и культурных прав и в этом
в этом международном договоре они
согласились признать
право каждого на наслаждение
наивысшего достижимого уровня
физическое и психическое здоровье
как государства могут сейчас толковать это
у нас есть доступ к редактированию генома
государства или отдельные лица даже считают
эти две вещи для привилегий вы бы
говорят , что они эквивалентны сегодня делают вас
думают люди сто лет или 200
через несколько лет согласится с этим и
учитывая выбор, как я спросил вас
хочу, чтобы ваши дети были защищены
против определенных признаков или болезней
или мы могли бы пойти по-другому,
группа в Соединенных Штатах — Совет
для ответственной генетики, которые
предложил генетический Билль о правах, который
говорит, что все люди имеют
право быть задуманным только что заявленным
и рождаются без генетической манипуляции
какой из них, по вашему мнению , больше
точный, что отражает ваш выбор
независимо от вашего ответа, который может или
может не демонстрировать потребительскую волю для
генетическое увеличение важно, чтобы
мы понимаем немного больше о
что мы узнаем о болезни и
защитные преимущества защитный ген
варианты в Великобритании геномики Англии
организация , которая является секвенирования
геномы 70 000 пациентов, которые имеют
редкие заболевания при раке это также
секвенирование геномов их семей
теперь результаты этого будут
популяционные ассоциации вариантов для
а затем мы могли бы сделать
причинно-следственных связей
имеют глубокие последствия для раннего
диагностика и это помогло бы направлять
развитие клеточной и генной терапии
методы, которые могут быть использованы для
заболевание также может быть использовано для
найти более сложные связи между
генетики и поведения человека и
характеристики в Китае BGI
когнитивная группа геномики оценивает
генетика познания, которая выглядит
при воздействии окружающей среды на
личность, но это действительно
эпически сложная область и действительно
бросает вызов некоторым нашим самым глубоким ядром
верования о природе и воспитание, что если
они находят эти связи, проблема
что государства так же , как люди имеют
расходящиеся взгляды на этические
для исследования и
соответствующих приоритетам с точки зрения
их технологическое развитие
как развитие их человеческого
что бы оно выглядело, если бы
государство решило поставить психопатию, если
существовала генетическая связь на одном из
эти списки скрининга, когда
нормальный мозг или нормальный личность
и когда психопаты начали, как
не могли бы вы рассказать многим из этих сложных
человеческое поведение и характеристики
по спектру нам трудно
оценить, когда эти вещи начинаются и останавливаются
что может сделать авторитарное государство, если
он осуществил исследовательскую программу для
посмотрите на связи между генетикой и
повиновение Органу еще раз мы видим
что есть проблемы для нашей этики
природы и воспитания, но что произойдет, если
государство решает пойти слишком сложно
но они реализуют программу улучшения
некоторые аспекты медицинского обслуживания, как
другие государства отвечают, что произойдет
в том, что генетический эквивалент пространства
расы и как мы их предотвратим, я бы
как видеть, что государства собрались вместе, чтобы
эти обсуждения того, что правильно и
неправильно, что приемлемо, я не знаю
каковы эти ограничения, и
быть очень сложным для нас
вместе в качестве консенсуса, но мы должны попытаться
я обеспокоен тем , что государства и
лица , имеющие как финансовые
и технологические средства будут выбирать
отдать своих детей или их
отнести их стратегическое
преимущества, и мы не можем легко сказать, как
в разных государствах будет больше людей
определить, какое стратегическое преимущество
существует риск того, что, поскольку мы не
дискуссия о правах человека
редактирование генома можно было бы злоупотреблять и
одинаково существует риск того, что любой
внедрение или использование этой технологии
отправит цепочку событий, которые
дестабилизировать социальную мобильность и
международный порядок Я считаю, что ячейка
и генная терапия — потрясающая
возможность для пациентов и для
медицинской области, которую мы должны принять
что я признаю, что терапевтический
CRISPR невероятно сложна, он должен быть
разработанный вокруг пациента и
сами инструменты проектирования должны либо быть
регулировать или формировать основную часть
нормативный процесс Я считаю, что государства
должны собраться вместе, и они должны
консенсуса, насколько это возможно, и
это будет сложно, но это наш
ответственность за то, чтобы это произошло
Я считаю, что эти конвенции должны
отражают сегодняшнее общество снова очень
трудно, учитывая, что мы не можем договориться о
как регулировать генетически модифицированные
организмы, не говоря уже о людях, но я также
считают, что эти конвенции должны быть
обновляемый, мы должны предоставить
Потомки с механизмами до
изменить решения, которые мы принимаем сегодня
или через 30 лет или ста лет от
сейчас и там должны быть регулярные обзоры
так же, как в других конвенциях
все должны быть задействованы, и я думаю
что наш долг — вести дискуссию
с нашими друзьями наши семьи наши
политиков, которые мы можем и в
вам нужно сделать это в этой строке
и поэтому я бы пригласил всех вас на адрес электронной почты
TEDx at — Jen спокойно, вы получите
интерактивная версия этих слайдов с
все источники отличные книги
фантастические обзорные статьи
фундаментальные принципы исследований и многие
другие вещи, поэтому я благодарю вас за ваш
время
[Аплодисменты]
Please follow and like us:

Be First to Comment

Добавить комментарий