Я хочу начать с опроса, сколько из
вы здесь слышали о генной терапии
прежде чем поднять его в порядке, держи свои руки
на секунду, и если у вас нет
поднял руку, но вы, вероятно, должны
но сколько из вас с поднятыми руками
с кем-то обращались или знали
еще кто был обработан геном
терапия почти каждая рука только что прошла
вниз, независимо от того, как вы ответили
эти два вопроса, которые я хочу посмотреть
в этом списке заболеваний на экране
позади меня, пожалуйста, поднимите руку, если вы
или кто-то, кого вы знаете , был диагностирован
с какой — либо из этих заболеваний , будет его
удивить , чтобы вы знали , что это список
болезней, генная терапия которых
в настоящее время используется для лечения и
успешно, так почему бы не больше людей
имеют доступ к генной терапии, потому что это
сложный и дорогой я был
делая генную терапию в течение девяти лет в
Октябрь, и я скажу вам два
рассказы первого пациента, которого я когда-либо давал
генной терапии и другому пациенту, который
изменил мое мышление о том, как нам нужно
подумать о том, как сделать лечение
доступный каждому, это Чарли
первый пациент, которому я дал ген
терапии в 2009 году Чарли был в его
начале 50- х годов, живущих с женой и его
дочь в Homer Аляски практикуя как
психиатр делает то, что большинство из нас
делают четвертое июля празднование
с друзьями и семьей на озере
в середине дня, когда пришел Чарли
от небольшой поездки на лодке и его жены
заметил, что речь затихла она
подумал сначала, что ты пил
но на самом деле он не был чем-то
более серьезный , чем это поездка в ER
и сканирование головы показало, что у Чарли было
Глиобластома рака мозга в стадии 4
multiforme II за несколько месяцев до
Диагноз Чарли в 2009 году эта болезнь
убил сенатора Теда Кеннеди две недели назад
Сенатор Джон Маккейн
по сути, около ста и
девяносто две тысячи человек
мир будет диагностирован с этим
болезни в следующем году и семнадцать
тысячи из них потеряют свою битву
с этим
это очень агрессивная форма рака
большинство пациентов, включая только Чарли
имеют 50% шанс выжить один год
и это с интенсивной терапией, которая
включает хирургическое облучение
больше химиотерапии Чарли почувствовал, что он
нужно было попробовать что-то еще, и он взял
шанс на клиническое испытание и его
оказалось нашим клиническим испытанием для
генной терапии для лечения его болезни сейчас
2009 эта карта показывает вам номер
центров по всему миру, которые были
сейчас я получаю некоторую форму генной терапии
сказал, что Чарли жил на Аляске, так что
может показаться, что он приехал в Сиэтл, потому что
он был ближе всего к нему, но на самом деле
2009 год мы были единственным Центром, выполняющим ген
терапии глиобластомы, в то время как каждый из
эти центры были способны все они
изучение различных заболеваний
клинические испытания, почему Чарли даже
должны приехать в Сиэтл хорошо
генной терапии мы давали ему было
называемой геномной терапией клеток крови, мы имеем
сначала привести его в клинику дубля
кровяных клеток из него, тогда мы должны
переместите их в помещение для чистых помещений
потому что все манипуляции мы
собираюсь сделать , это произойдет за пределами из
Это пример того, что
Чистая комната в Сиэтле выглядит
как контролируемый воздушный поток высококвалифицированный
регулирование контроля оборудования персонала
каждый материал и реагент, который приходит
и многомиллионный доллар
инфраструктуры, когда у нас есть ячейки
возможно, нам не нужна вся кровь
возможно, нам нужны только Т-клетки или
возможно, нам нужны только стволовые клетки, поэтому теперь мы
необходимо отделить те, которые
более сложные технологии и людей, которые
знаете, как его использовать, после чего мы должны
получить ДНК в эти клетки, чтобы мы
хотите настроить таргетинг, это снимок
какая часть этого процесса выглядит она
может занять от 2 до 14 дней
в зависимости от ячейки и типа
ДНК, которую вы пытаетесь проникнуть в вас
посмотреть 3 человека на этой фотографии один человек
кто читает направления по строкам
один человек, который фактически выполняет
эти инструкции по одному и
третье лицо, которое наблюдает за
уверен, что все они пройдут
правильно и в правильном порядке снова
многомиллионная инфраструктура
после всех этих манипуляций мы должны
убедитесь, что эти камеры готовы к работе
обратно в пациента и что они
что мы не представили
что они функционируют
путь, которым они должны быть, а затем и
только тогда они могут вернуться к
больнице и
Пациент , который, конечно , если ваш
пациент появляется в Мичигане
когда он знает, что вы соперник
привет-ой вентилятор государственного университета , так что я сказал
его я только позволил бы ему принять это
если бы я мог скрыть это не только
Чарли должен приехать в Сиэтл за
две недели, чтобы получить эту генную терапию
пришлось остаться еще две недели , чтобы быть
после этого наблюдался , а затем он должен был
вернуться в Сиэтл каждые три-четыре
недель в течение девяти месяцев для дополнительных
лечения и исследований, так было все, что
В дополнение к
Чарли, которого мы обманули, обработали еще десять
пациентов, и мы изменили выживаемость
от менее 50% в год до 100%
через год
Чарли хватило на полтора года
время, чтобы увидеть, как его дочь окончила
этот ужасный университет Мичиган
способность вернуться к работе полный рабочий день
до его выхода на пенсию, но он не знал
что в 2009 году я не знал, что в 2009 году
никто из нас не мог предсказать, что
что будет результат , так что я хочу
задайте вопрос
Вам не нужно поднимать руку это
если вам дали диагноз
с прогнозом 11 месяцев вы бы
будьте готовы оставить свое сообщество своим
семью своим друзьям, вашим коллегам и
рискнуть на что-то подобное
девять из тех одиннадцати месяцев, когда он
быть взад и вперед в Сиэтле, поэтому, когда
Я лечил Чарли вместе с командой в
Фред клетка в 2009 году , это то , что я был
думая о славе, что он был
готов принять этот шанс, если мы
может переместить эту терапию туда, где он
как мы можем перенести генную терапию туда, где
200 000 человек, которые собираются
диагноз в этом году будет таким
впервые я подумал о том, как
мы можем упростить это, подумаем о том, как
получить больше клиник, делая это
год мне предстояло столкнуться с
проблема генной терапии значительно больше
и все это было
начатый этим человеком Тимоти Рэем Брауном
он также известен как берлинский пациент или
единственный человек на планете прямо сейчас
кто излечился от ВИЧ-инфекции для
более 10 лет Тимоти не
получить генную терапию, что у него есть кровь
клеточная терапия у человека, чья ДНК
сделали их клетки крови устойчивыми к ВИЧ
в то время как это было
один-на-миллионный курс лечения Тимоти
это открыло путь для генной терапии
стать вариантом лечения ВИЧ
позитивных людей во всем мире и
влияют на тот же тип результата, который
означало бы не принимать
антиретровирусные лекарственные средства каждый день для
остальная часть их жизни в 2013 году . Hans
Питер Кинг показал здесь вместе с
Американский фонд исследований СПИДа
Фонда Тимоти Рэя Брауна и
Национальный институт здравоохранения получил
предоставить вместе с другими коллегами что
Фред
это часть большого сотрудничества с
изучите, как мы могли бы сделать генную терапию
рассматривать ВИЧ как реальность как часть этого
источник финансирования в Сиэтле
встреча с ВИЧ-инфекцией раз в год
на самом деле будет в ближайшие несколько
недель, и эта встреча включает не только
исследователи, которые работают над тем, как
сделать генную терапию ВИЧ возможной
в нее также входят лица, живущие с ВИЧ
члены сообщества, такие как Джош и
другие, которые были в 2014 году, когда я впервые
увидел эту карту, это карта ВИЧ
распространенность в мире темнее
синий означает больше ВИЧ-инфицированных
в период между 2009 и 2013 число
клиники, способные выполнять генную терапию
определенно увеличилось, но вы можете видеть
что все еще существует очень большая проблема
с раздачей, и мы не говорим
около 200 000 человек в год мы
говоря о более чем 36 миллионах
люди, живущие с ВИЧ, прямо сейчас
2,1 миллиона каждый год 150 000 из которых
будут дети, которые в основном живут в
в Африке к югу от Сахары такая же встреча
сидя здесь, думая обо всем этом
появляется известный исследователь
на сцене, рассказывающей о генной терапии и
как мы делаем это человеком
живущих с ВИЧ, сидящих в аудитории
поднимает руку и говорит, что надежда
удивительно, как вы представляете себе это
комплексной терапии миллионам
пациентам, нуждающимся в этом, и исследователям
ответ был хорошо, сначала мы должны показать
он может работать, и тогда мы выясним
как туда добраться
что бы вы хотели получить лечение , которое
были созданы где-то еще на людях
которые не делились своей генетикой, не
поделиться своей культурой не поделились своими
окружающая среда не разделяла ваш образ жизни
мы знаем, что все это влияет на то, как
результаты лечения эффективны
так что я сижу там, иду, я не думаю
это нормально, должен быть способ для нас
сделать это сейчас , и если ни один из них
люди собираются встать и сделать это тогда
Думаю, я постараюсь, поэтому я подумал об этом
обрабатывать всю эту сложную инфраструктуру
и технологии, которые требуются хорошо
очевидно, если бы мы могли просто положить ДНК
в шприце, и принять это вокруг
мира и ввести его в человека, который
было бы здорово
и я могу сказать вам, что мы работаем над
что для некоторых из этих болезней на этом
список, который мы собираемся добираться раньше, чем
другие, но для глиобластомы и ВИЧ не
так быстро причина в том, что кровь
клетке, которую мы должны поразить нашей ДНК, является
стволовая клетка, которая находится в костном мозге
и их очень мало, поэтому мы еще не
имеют технологию для инъекции ДНК и
у него добраться до достаточно тех очень немногих
клеток в костном мозге и не
куча других ячеек, которые мы не хотим
это нужно, чтобы мы все еще должны были это сделать
вне тела хорошо, поэтому я знаю, что
мы имеем в виду, что я все это правильно
получить возможность обрабатывать кровь
продукт, который мы должны получить
ячейки, которые мы хотим, нам нужно уметь
держите эти клетки счастливыми вне тела
в течение некоторого времени нам нужно быть в состоянии
для добавления ДНК в определенном порядке и
, поэтому я только начал смотреть, что
технологии уже там
должны быть некоторые вещи, которые я могу
по частям, чтобы все было правильно
так что, возможно, поместите его в коробку, в которой мы можем
просто отправить по всему миру в
случайно я нашел одно устройство, это
изготовленный немецкой компанией it
не мог проводить генную терапию, но все
компоненты, которые нам нужны на самом деле
уже в одном блоке, поэтому мы купили один из них
сказал, хорошо, посмотрим, можем ли мы
переконфигурируйте это, чтобы сделать то, что нам нужно
делать в том порядке, в котором нам нужно это делать
иногда это практическое усилие я
любят говорить людям только эту вешалку для мешков
поставляется на устройствах, приобретенных в
Гавайи в Карибском бассейне
Я был только один, достаточно высокий, чтобы
достичь времени
в других случаях нам приходилось смешивать технологии
действительно сложное выравнивание, чтобы получить то, что мы
до тех пор, пока мы не обнаружили, что кто — то еще
также уже изготовили это, и мы
может просто включить его в нашу систему
потребовалось два года и более 20
здоровые люди, доносящие свою кровь
продукты нам практиковать, как если бы они
были пациенты с генотерапией, прежде чем мы
пришел к этой генной терапии в коробке на
переносная таблица все равно встречается
критерии, что многомиллионный доллар
инфраструктура чистых помещений может пойти
в любом месте , где есть запрограммированные
теоретически включает в себя все, что
вам нужно будет добавить ДНК, чтобы добавить
ген может быть тем, что вы могли бы получить
из аптеки, предоставленной в комплекте
это доказательство концепции не оставило Фреда
пока мы работаем над этой частью
получив слово, есть часть
в этой битве мы думаем, что теперь нет
извините, почему мы не можем относиться близко к
60 миллионов человек на планете или на
наименее преодолению этих последних барьеров для
получая так много генной терапии в
в мире мы также считаем, что чем больше
люди имеют доступ к этому типу
лечение больше болезней, которые мы собираемся
чтобы открыть может получить пользу от этого
подход к лечению, что означает, что мы
может лечить пациентов, таких как пациенты Чарли
как пациенты Тимоти, как все в
эта комната, где бы они ни находились в их
так что если вы думаете, что вы
может быть кандидатом на генную терапию
поговорите со своим врачом об этом, они
те, кто собираются дать нам
дверь, если вы здоровый человек, подумайте
сдачи крови или других тканей в
исследования, чтобы больше ученых вроде меня
может разработать новые подходы, подобные этому I
хочу сказать спасибо особенно всем
пациентов, которых мы лечили в
Сиэтле и во всем мире с геном
терапии, потому что они сделали большой риск
они вышли за пределы своих сообществ
Чтобы это сделать, я благодарю всех вас
для вашего внимания
вы
вы здесь слышали о генной терапии
прежде чем поднять его в порядке, держи свои руки
на секунду, и если у вас нет
поднял руку, но вы, вероятно, должны
но сколько из вас с поднятыми руками
с кем-то обращались или знали
еще кто был обработан геном
терапия почти каждая рука только что прошла
вниз, независимо от того, как вы ответили
эти два вопроса, которые я хочу посмотреть
в этом списке заболеваний на экране
позади меня, пожалуйста, поднимите руку, если вы
или кто-то, кого вы знаете , был диагностирован
с какой — либо из этих заболеваний , будет его
удивить , чтобы вы знали , что это список
болезней, генная терапия которых
в настоящее время используется для лечения и
успешно, так почему бы не больше людей
имеют доступ к генной терапии, потому что это
сложный и дорогой я был
делая генную терапию в течение девяти лет в
Октябрь, и я скажу вам два
рассказы первого пациента, которого я когда-либо давал
генной терапии и другому пациенту, который
изменил мое мышление о том, как нам нужно
подумать о том, как сделать лечение
доступный каждому, это Чарли
первый пациент, которому я дал ген
терапии в 2009 году Чарли был в его
начале 50- х годов, живущих с женой и его
дочь в Homer Аляски практикуя как
психиатр делает то, что большинство из нас
делают четвертое июля празднование
с друзьями и семьей на озере
в середине дня, когда пришел Чарли
от небольшой поездки на лодке и его жены
заметил, что речь затихла она
подумал сначала, что ты пил
но на самом деле он не был чем-то
более серьезный , чем это поездка в ER
и сканирование головы показало, что у Чарли было
Глиобластома рака мозга в стадии 4
multiforme II за несколько месяцев до
Диагноз Чарли в 2009 году эта болезнь
убил сенатора Теда Кеннеди две недели назад
Сенатор Джон Маккейн
по сути, около ста и
девяносто две тысячи человек
мир будет диагностирован с этим
болезни в следующем году и семнадцать
тысячи из них потеряют свою битву
с этим
это очень агрессивная форма рака
большинство пациентов, включая только Чарли
имеют 50% шанс выжить один год
и это с интенсивной терапией, которая
включает хирургическое облучение
больше химиотерапии Чарли почувствовал, что он
нужно было попробовать что-то еще, и он взял
шанс на клиническое испытание и его
оказалось нашим клиническим испытанием для
генной терапии для лечения его болезни сейчас
2009 эта карта показывает вам номер
центров по всему миру, которые были
сейчас я получаю некоторую форму генной терапии
сказал, что Чарли жил на Аляске, так что
может показаться, что он приехал в Сиэтл, потому что
он был ближе всего к нему, но на самом деле
2009 год мы были единственным Центром, выполняющим ген
терапии глиобластомы, в то время как каждый из
эти центры были способны все они
изучение различных заболеваний
клинические испытания, почему Чарли даже
должны приехать в Сиэтл хорошо
генной терапии мы давали ему было
называемой геномной терапией клеток крови, мы имеем
сначала привести его в клинику дубля
кровяных клеток из него, тогда мы должны
переместите их в помещение для чистых помещений
потому что все манипуляции мы
собираюсь сделать , это произойдет за пределами из
Это пример того, что
Чистая комната в Сиэтле выглядит
как контролируемый воздушный поток высококвалифицированный
регулирование контроля оборудования персонала
каждый материал и реагент, который приходит
и многомиллионный доллар
инфраструктуры, когда у нас есть ячейки
возможно, нам не нужна вся кровь
возможно, нам нужны только Т-клетки или
возможно, нам нужны только стволовые клетки, поэтому теперь мы
необходимо отделить те, которые
более сложные технологии и людей, которые
знаете, как его использовать, после чего мы должны
получить ДНК в эти клетки, чтобы мы
хотите настроить таргетинг, это снимок
какая часть этого процесса выглядит она
может занять от 2 до 14 дней
в зависимости от ячейки и типа
ДНК, которую вы пытаетесь проникнуть в вас
посмотреть 3 человека на этой фотографии один человек
кто читает направления по строкам
один человек, который фактически выполняет
эти инструкции по одному и
третье лицо, которое наблюдает за
уверен, что все они пройдут
правильно и в правильном порядке снова
многомиллионная инфраструктура
после всех этих манипуляций мы должны
убедитесь, что эти камеры готовы к работе
обратно в пациента и что они
что мы не представили
что они функционируют
путь, которым они должны быть, а затем и
только тогда они могут вернуться к
больнице и
Пациент , который, конечно , если ваш
пациент появляется в Мичигане
когда он знает, что вы соперник
привет-ой вентилятор государственного университета , так что я сказал
его я только позволил бы ему принять это
если бы я мог скрыть это не только
Чарли должен приехать в Сиэтл за
две недели, чтобы получить эту генную терапию
пришлось остаться еще две недели , чтобы быть
после этого наблюдался , а затем он должен был
вернуться в Сиэтл каждые три-четыре
недель в течение девяти месяцев для дополнительных
лечения и исследований, так было все, что
В дополнение к
Чарли, которого мы обманули, обработали еще десять
пациентов, и мы изменили выживаемость
от менее 50% в год до 100%
через год
Чарли хватило на полтора года
время, чтобы увидеть, как его дочь окончила
этот ужасный университет Мичиган
способность вернуться к работе полный рабочий день
до его выхода на пенсию, но он не знал
что в 2009 году я не знал, что в 2009 году
никто из нас не мог предсказать, что
что будет результат , так что я хочу
задайте вопрос
Вам не нужно поднимать руку это
если вам дали диагноз
с прогнозом 11 месяцев вы бы
будьте готовы оставить свое сообщество своим
семью своим друзьям, вашим коллегам и
рискнуть на что-то подобное
девять из тех одиннадцати месяцев, когда он
быть взад и вперед в Сиэтле, поэтому, когда
Я лечил Чарли вместе с командой в
Фред клетка в 2009 году , это то , что я был
думая о славе, что он был
готов принять этот шанс, если мы
может переместить эту терапию туда, где он
как мы можем перенести генную терапию туда, где
200 000 человек, которые собираются
диагноз в этом году будет таким
впервые я подумал о том, как
мы можем упростить это, подумаем о том, как
получить больше клиник, делая это
год мне предстояло столкнуться с
проблема генной терапии значительно больше
и все это было
начатый этим человеком Тимоти Рэем Брауном
он также известен как берлинский пациент или
единственный человек на планете прямо сейчас
кто излечился от ВИЧ-инфекции для
более 10 лет Тимоти не
получить генную терапию, что у него есть кровь
клеточная терапия у человека, чья ДНК
сделали их клетки крови устойчивыми к ВИЧ
в то время как это было
один-на-миллионный курс лечения Тимоти
это открыло путь для генной терапии
стать вариантом лечения ВИЧ
позитивных людей во всем мире и
влияют на тот же тип результата, который
означало бы не принимать
антиретровирусные лекарственные средства каждый день для
остальная часть их жизни в 2013 году . Hans
Питер Кинг показал здесь вместе с
Американский фонд исследований СПИДа
Фонда Тимоти Рэя Брауна и
Национальный институт здравоохранения получил
предоставить вместе с другими коллегами что
Фред
это часть большого сотрудничества с
изучите, как мы могли бы сделать генную терапию
рассматривать ВИЧ как реальность как часть этого
источник финансирования в Сиэтле
встреча с ВИЧ-инфекцией раз в год
на самом деле будет в ближайшие несколько
недель, и эта встреча включает не только
исследователи, которые работают над тем, как
сделать генную терапию ВИЧ возможной
в нее также входят лица, живущие с ВИЧ
члены сообщества, такие как Джош и
другие, которые были в 2014 году, когда я впервые
увидел эту карту, это карта ВИЧ
распространенность в мире темнее
синий означает больше ВИЧ-инфицированных
в период между 2009 и 2013 число
клиники, способные выполнять генную терапию
определенно увеличилось, но вы можете видеть
что все еще существует очень большая проблема
с раздачей, и мы не говорим
около 200 000 человек в год мы
говоря о более чем 36 миллионах
люди, живущие с ВИЧ, прямо сейчас
2,1 миллиона каждый год 150 000 из которых
будут дети, которые в основном живут в
в Африке к югу от Сахары такая же встреча
сидя здесь, думая обо всем этом
появляется известный исследователь
на сцене, рассказывающей о генной терапии и
как мы делаем это человеком
живущих с ВИЧ, сидящих в аудитории
поднимает руку и говорит, что надежда
удивительно, как вы представляете себе это
комплексной терапии миллионам
пациентам, нуждающимся в этом, и исследователям
ответ был хорошо, сначала мы должны показать
он может работать, и тогда мы выясним
как туда добраться
что бы вы хотели получить лечение , которое
были созданы где-то еще на людях
которые не делились своей генетикой, не
поделиться своей культурой не поделились своими
окружающая среда не разделяла ваш образ жизни
мы знаем, что все это влияет на то, как
результаты лечения эффективны
так что я сижу там, иду, я не думаю
это нормально, должен быть способ для нас
сделать это сейчас , и если ни один из них
люди собираются встать и сделать это тогда
Думаю, я постараюсь, поэтому я подумал об этом
обрабатывать всю эту сложную инфраструктуру
и технологии, которые требуются хорошо
очевидно, если бы мы могли просто положить ДНК
в шприце, и принять это вокруг
мира и ввести его в человека, который
было бы здорово
и я могу сказать вам, что мы работаем над
что для некоторых из этих болезней на этом
список, который мы собираемся добираться раньше, чем
другие, но для глиобластомы и ВИЧ не
так быстро причина в том, что кровь
клетке, которую мы должны поразить нашей ДНК, является
стволовая клетка, которая находится в костном мозге
и их очень мало, поэтому мы еще не
имеют технологию для инъекции ДНК и
у него добраться до достаточно тех очень немногих
клеток в костном мозге и не
куча других ячеек, которые мы не хотим
это нужно, чтобы мы все еще должны были это сделать
вне тела хорошо, поэтому я знаю, что
мы имеем в виду, что я все это правильно
получить возможность обрабатывать кровь
продукт, который мы должны получить
ячейки, которые мы хотим, нам нужно уметь
держите эти клетки счастливыми вне тела
в течение некоторого времени нам нужно быть в состоянии
для добавления ДНК в определенном порядке и
, поэтому я только начал смотреть, что
технологии уже там
должны быть некоторые вещи, которые я могу
по частям, чтобы все было правильно
так что, возможно, поместите его в коробку, в которой мы можем
просто отправить по всему миру в
случайно я нашел одно устройство, это
изготовленный немецкой компанией it
не мог проводить генную терапию, но все
компоненты, которые нам нужны на самом деле
уже в одном блоке, поэтому мы купили один из них
сказал, хорошо, посмотрим, можем ли мы
переконфигурируйте это, чтобы сделать то, что нам нужно
делать в том порядке, в котором нам нужно это делать
иногда это практическое усилие я
любят говорить людям только эту вешалку для мешков
поставляется на устройствах, приобретенных в
Гавайи в Карибском бассейне
Я был только один, достаточно высокий, чтобы
достичь времени
в других случаях нам приходилось смешивать технологии
действительно сложное выравнивание, чтобы получить то, что мы
до тех пор, пока мы не обнаружили, что кто — то еще
также уже изготовили это, и мы
может просто включить его в нашу систему
потребовалось два года и более 20
здоровые люди, доносящие свою кровь
продукты нам практиковать, как если бы они
были пациенты с генотерапией, прежде чем мы
пришел к этой генной терапии в коробке на
переносная таблица все равно встречается
критерии, что многомиллионный доллар
инфраструктура чистых помещений может пойти
в любом месте , где есть запрограммированные
теоретически включает в себя все, что
вам нужно будет добавить ДНК, чтобы добавить
ген может быть тем, что вы могли бы получить
из аптеки, предоставленной в комплекте
это доказательство концепции не оставило Фреда
пока мы работаем над этой частью
получив слово, есть часть
в этой битве мы думаем, что теперь нет
извините, почему мы не можем относиться близко к
60 миллионов человек на планете или на
наименее преодолению этих последних барьеров для
получая так много генной терапии в
в мире мы также считаем, что чем больше
люди имеют доступ к этому типу
лечение больше болезней, которые мы собираемся
чтобы открыть может получить пользу от этого
подход к лечению, что означает, что мы
может лечить пациентов, таких как пациенты Чарли
как пациенты Тимоти, как все в
эта комната, где бы они ни находились в их
так что если вы думаете, что вы
может быть кандидатом на генную терапию
поговорите со своим врачом об этом, они
те, кто собираются дать нам
дверь, если вы здоровый человек, подумайте
сдачи крови или других тканей в
исследования, чтобы больше ученых вроде меня
может разработать новые подходы, подобные этому I
хочу сказать спасибо особенно всем
пациентов, которых мы лечили в
Сиэтле и во всем мире с геном
терапии, потому что они сделали большой риск
они вышли за пределы своих сообществ
Чтобы это сделать, я благодарю всех вас
для вашего внимания
вы
Please follow and like us:
Be First to Comment