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Is a functional cure for Type 1 Diabetes on the horizon? | Paul Laikind | TEDxSanDiegoSalon


[Musica]
è il 1920, ti ritrovi disperatamente
sete che stai facendo frequenti viaggi a
il bagno e tu sei fondamentalmente
buttando via vai dal tuo medico e
ti dice che hai alti livelli
di zucchero nelle urine poi ti dà
una terribile diagnosi hai il diabete
diabete mellito o di tipo 1 come chiamiamo
oggi e il greco mellito significa dolce
ma all’epoca non c’è nulla di dolce
riguardo a questa diagnosi è stata una morte
condanna, frase
il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune
ciò comporta la distruzione di a
la cellula ha chiamato la cellula beta che risiede
nel pancreas fa parte la cellula beta
una struttura cellulare chiamata le isole di
langerhans ed è responsabile per
producendo insulina molti di voi hanno
probabilmente sentito parlare di insulina è molto
ormone critico che è una risposta per
regolando i livelli di zucchero nel sangue e
quei livelli di zucchero nel sangue devono essere mantenuti
entro una gamma molto ristretta in buono
la salute nella vita tipo 1 diabete a differenza
tipo 2 di cui probabilmente hai sentito parlare
c’è un sacco di altri pazienti fuori
lì con il diabete di tipo 2
ma questo tende a essere a volte a
malattia dello stile di vita non sempre ma tende
essere in contrasto con colpi di diabete di tipo 1
fondamentalmente senza preavviso giovani e vecchi
e una volta stabilito è a
malattia per tutta la vita cento anni fa
quella vita è stata straziante quanto
Mostro qui c’è un bambino con il tipo 1
il diabete allora un bambino morì di solito
entro un anno dalla diagnosi degli adulti
forse due anni o un po ‘di più
tutto questo cambiò nel 1921 quando due
Scienziati medici canadesi dal
nome del dr. Frederick Banting e il suo
Istituto in cisti e Charles meglio
insulina isolata dal pancreas di
cani e ha dimostrato che quell’insulina era
in grado di controllare i livelli di zucchero nel sangue
questa importante scoperta pionieristica
ha portato a un premio Nobel per il dr. Banting ma
anche rapidamente portato all’uso di insulina
negli umani e questo ha cambiato il tipo 1
diabete da una malattia mortale a a
malattia cronica qui ora lo vediamo
lo stesso bambino solo due mesi dopo
iniziare una terapia con insulina così tu
può vedere un notevole recupero l’uso di
l’insulina era storica e importante
scoperta nell’uso ma ancora
non era una cura neanche lontanamente vicina
ha davvero cambiato una sentenza di morte in a
pazienti in ergastolo con tipo 1
il diabete aveva ancora una malattia cronica
che dovevano continuamente gestire
per controllarlo per sopravvivere a questi
i pazienti devono monitorare e controllare
la loro dieta traccia la loro attività fisica
misurare i loro livelli di zucchero nel sangue
per tutto il giorno e quindi scegliere il
giusta quantità di insulina da espellere
per tutto il giorno per mantenerlo
livello di zucchero nel sangue veloce a oggi
cento anni dopo non ce l’abbiamo davvero
cambiato il modo in cui trattiamo questa malattia
stiamo ancora fondamentalmente facendo lo stesso
cosa siamo migliorati abbiamo meglio
modi di misurare i livelli di zucchero nel sangue
abbiamo migliori insuline di cui abbiamo il consiglio di amministrazione
metodi per amministrarlo più conveniente
metodi per amministrarlo ma alla fine di
il giorno in cui stiamo ancora facendo esattamente il
stessa cosa stiamo iniettando l’insulina e
cercando di farlo bene quello che sono
andando a mostrarvi è è davvero tipo di
darti un’idea di cosa significhi essere
un diabetico di tipo 1, quindi quello che ho qui
quello che ho intenzione di scaricare qui
rappresenta tutte le iniezioni che a
tipo 1 diabetico deve prendere in tutto a
tenere a mente questo anno è una vita
malattia quindi moltiplicare questo per decenni aggiungere
a questo la costante minaccia di ottenere
il dosaggio di insulina è sbagliato e ciò può
portare a periodi di pericolo di vita bassi
glicemia e puoi vedere quel tipo 1
il diabete ha un grande impatto sul
di vita guardiamo un video di a
caregiver parla di quell’impatto che
lotta quotidiana con il diabete di tipo 1
è una malattia mortale
Io lo chiamo io spendere il vostro vita non morire
penso che sia una dichiarazione così forte
spendendo la tua vita non morendo e quello
è davvero un po ‘come è
i pazienti ti diranno che a malapena a
il momento passa durante il giorno che
non pensano a questa malattia e
è particolarmente difficile per i propri cari
in particolare i genitori di bambini con tipo
1 il diabete si può immaginare cercando di
iniettare il bambino con questa insulina su a
base regolare l’impatto giornaliero di
questa malattia è già abbastanza grave ma da aggiungere
insulto alla ferita o in questo caso ferita
insultare anche con molta attenzione
il diabete di tipo 1 di gestione esige a
tributo pesante sotto forma di a lungo termine
complicazioni questo include il cuore
la cecità ictus malattie renali mietere
agenti del piede della malattia e persino
amputazione a causa di malattia vascolare tristemente
l’aspettativa di vita per un paziente che
il diabete di tipo 1 è diminuito di un
media di un decennio o più pazienti
hanno bisogno di una cura in realtà sono disperati
per cura ascoltiamo un video di a
paziente che è arruolato in una clinica
prova la mia azienda è in esecuzione in questo momento
parla di cosa significa una cura per te
trascorrere tutta la vita desiderando per uno
cosa sopra ogni altra cosa se qualcuno ha detto
ti daremo 50 milioni di dollari o il
cura per il diabete non avrei dovuto
pensaci , te lo posso dire adesso
essere
quindi l’introduzione di insulina non lo era
solo importante per la gestione della malattia
ci ha anche fornito approfondimenti critici sul
causa sottostante questo è critten questo è
cosa combina questa comprensione
la ricerca di base la conoscenza di base della
la malattia con una tecnologia rivoluzionaria
è ciò che ci porterà a una cura e quella
questa combinazione viene spesso chiamata
ricerca traslazionale o traslazionale
medicina la promessa di traduzione
la ricerca è stata una vera forza trainante
nella mia carriera di scienziato ha richiesto
me di lasciare il mondo accademico circa trent’anni
fa per diventare uno dei pionieri
persone nel settore della biotecnologia e
fondando una delle prime biotecnologie
le compagnie qui a San Diego erano quelle
tempi davvero entusiasmanti su cui stavamo lavorando
l’ avanguardia di nuovi campi che interagiscono
con il meglio e il più luminoso in tutto
le aree e l’ho trovato davvero
inebriante e ho continuato a diventare un
fondatore di un certo numero di altri
aziende di biotecnologia qui in città
tuttavia non è sempre facile essere attivi
Raramente il filo del rasoio posso dare
un esempio una società ero un
il cui fondatore era chiamato Vying Vie
gene è stato uno dei primi primi sogni
la terapia genica delle aziende di terapia è un
tecnologia tremendamente eccitante ma noi
erano molto più avanti del nostro tempo
la terapia genica oggi era appena arrivata alla sua
prima approvazione del prodotto l’anno scorso da
un’altra società per ben 25 anni dopo di noi
ho iniziato a comprare sei anni fa
ha presentato un’altra opportunità per spingere
i confini della scienza e della medicina a
il reclutatore mi ha chiamato e mi ha detto di dirmelo
una storia avvincente su un’azienda locale
chiamato tramite il sito tramite la missione di Seitz
niente a che fare con una cura per
diabete di tipo 1 usando un pioniere
approccio alla medicina rigenerativa ero
incuriosito questa era un’opportunità per non farlo
solo lavorare su un trattamento che è cosa
facciamo spesso nel mio settore ma in realtà
consegnare una cura qualcosa che è
piuttosto raro dopo l’incontro con il
team dedicato e di talento in via sito
Sono stato trovato un lavoro che erano
facendo il decennio o più che avevano
speso per il lavoro pionieristico è stato molto
convincente e mi ha portato a partecipare per il
prima volta una società e gestire una società
che in realtà non ho iniziato così come
abbiamo intenzione di fornire cura quindi se il vostro
chiamata ho detto che il problema con il tipo 1
il diabete è una distruzione di un
distruzione autoimmune della cellula beta
quindi se il problema è una perdita di una beta
cella allora forse possiamo davvero curare
quel problema con una cella di sostituzione come
si scopre circa 18 anni fa
un altro straordinario medico canadese
scienziato di nome dr. Giacomo
Shapiro ha mostrato al mondo che una cura per
il diabete di tipo 1 è effettivamente possibile grazie a
sostituendo quella cella mancante, che dr.
Shapiro e il suo team sono stati loro
emissione isolotto isolata dai pancreas
comprese le beta cellule dai pancreas
tratto da cadaveri cadaveri umani e
infondono quel tessuto isolotto nel
fegato di pazienti con diabete di tipo 1
eccitantemente molte di queste cellule lo farebbero
prendere la residenza ed essere in grado di produrre
insulina in modo normale e correggere a
malattia in effetti questi pazienti che
ricevono trapianti di cadaveri isolotti
ora la maggior parte di loro andrà per 5 anni o
più completamente indipendente da insulina
essenzialmente funzionalmente guarito affinché
è stato molto eccitante
tuttavia il trapianto dell’isoletta del cadavere ha il suo
proprio insieme di gravi limitazioni il
la più grande limitazione è solo una carenza di
cellule questo deve venire da cadavere da
paga corsi presi da cadaveri nel
noi ci sono solo circa 1.500 crediamo
o non solo circa 1.500 pancreas è
disponibile ogni anno e che sarebbe
adatto anche a questi pazienti
prendere continua immuno soppressione e
è molto costoso come risultato di questi
limitazione mentre ci sono milioni di
persone là fuori che hanno tipo 1
diabete solo circa 2000
i pazienti sono stati trattati con cadavere
isolotti negli ultimi 20 anni
quindi il nostro obiettivo ambizioso è superare tutti
di questi limiti e fare una cura
disponibile per tutti i pazienti abbiamo molto
di aiuto su questo lavoriamo con il
Medicina regnativa California Institute
lavoriamo con JDRF che era precedentemente
noto come il diabete giovanile allegria
Fondazione di ricerca clinica
investigatori e soprattutto con
incredibili volontari pazienti e siamo su
un percorso per fare in modo che questa cura accada così
affrontare il problema è l’offerta che stiamo usando
un’altra tecnologia emergente emergente
che hai effettivamente sentito un po ‘
circa prima su quale è il
uso di una linea di cellule staminali embrionali
le cellule staminali embrionali hanno l’unicità
capacità di essere in grado di trasformare
in nessuna cellula del corpo inoltre questi
le cellule sono un significato essenzialmente immortale
quella singola linea cellulare che abbiamo
il denaro ci dà materiale sufficiente per
produrre cellule sostitutive per
essenzialmente tutti i pazienti così da
scoprire come una cellula staminale embrionale
diventa naturalmente una nostra cellula beta
gli scienziati hanno sviluppato metodi per guidare
queste cellule diventano pancreatiche
cellule progenitrici che poi impiantiamo
in un soggetto e quelle cellule ulteriormente
maturo per produrre insulina e altro
fattori dal normale isolotto umano e
correggere correttamente una malattia che può suonare
relativamente semplice ma questo
far scorrere una diapositiva qui rappresenta circa
dieci anni di lavoro e un paio di centinaia
brevetti emessi a seguito di
così avere le cellule è importante ma
è solo una parte della sfida anche noi
bisogno di un modo per convenientemente sicuro e
consegnare efficacemente queste cellule al
paziente così per quello che abbiamo sviluppato a
la tecnologia del dispositivo fondamentalmente un dispositivo
che potremmo riempire con queste cellule
impianto sotto la pelle e poi quelli
le cellule matureranno nel dispositivo e
iniziare a produrre l’insulina e altri
fattori ora dove volevamo più di
solo consegna vogliamo anche proteggere
queste cellule dal rifiuto immunitario così
che possiamo eliminare il bisogno di
così è nata la cellula di incantesimo
dispositivo di consegna il dispositivo ha a
membrana una membrana semipermeabile che
intrappola le cellule all’interno della membrana
consente il passaggio di insulina e altri
ormoni proteici di nuovo nel
flusso sanguigno si può pensare a questo come
come una bustina di tè le cellule che mettiamo dentro
sono come le foglie di tè e l’insulina
è l’essenza del tè che sta uscendo
la membrana fornisce una barriera contro
il sistema immunitario di un paziente e quindi
protegge queste cellule dal sistema immunitario
rifiuto ed elimina quella necessità di
l’immuno soppressione le cellule e il
dispositivo insieme costituiscono un prodotto
candidato che chiamiamo Peck e cap Peck
e cap è stato testato in modelli animali
di tipo sul diabete e dimostrato di essere molto
efficace in effetti quando prendiamo questi
cellule umane e le mettiamo in un
animale lo umanizziamo essenzialmente
animale in termini di zucchero nel sangue
regolamento che significa che quell’animale lo farà
ora regolare la sua glicemia al
setpoint umano piuttosto che normale
punto di partenza di quell’animale quindi è molto
efficace in quei modelli che abbiamo ora
passato a testare questo prodotto
candidato in pazienti con tipo 1
il diabete è un grande passo avanti per tutti
programma è ai primi tempi ed è
certamente troppo presto per noi per rivendicare
la vittoria sul tipo 1 dovrebbe essere comunque
successo e credo che saremo allora
circa cento anni quasi esattamente a
cento anni dopo il diabete di tipo 1 è andato
da una malattia mortale a una cronica
malattia porteremo il prossimo grande passo
una cura funzionale che può essere usata da
tutti i pazienti con la malattia che cosa
significa quando invece abbiamo successo
della routine quotidiana di provare a iniettare
insulina e mantenere sotto di sé la glicemia
controllare e prevenire quelli a lungo termine di
complicazioni che un paziente riceverà a
dose di isole derivate da cellule staminali in a
dispositivo posto sotto la pelle che potrebbe
durano per anni
questo significa che andiamo da questa grande pila di
siringhe che vedi qui accanto a me
– Essenzialmente un dispositivo che sembra
questa è in realtà la cella di cattura
dispositivo di consegna che verrebbe riempito
con le cellule e impiantato sotto il
pelle una grande differenza il rigenerativo
approccio alla medicina che stiamo facendo da pioniere
presso la nostra azienda è tremendo
potenziale non solo per il diabete ma per
molte altre malattie il nostro obiettivo in questo momento
anche se è per dimostrare che il potenziale di
consegnare una cura funzionale a tutti
pazienti con diabete abbiamo condiviso un obiettivo
di JDRF vogliamo vivere in un mondo dove
il tipo 1 va a digitare none grazie
[Applausi]
tu
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